IDH抑制剂在急性髓系白血病中的应用.pptxVIP

IDH抑制剂在急性髓系白血病中的应用汇报人：血液肿瘤科

急性髓系白血病与IDH突变概述7.53万中国每年白血病新发病例59%AML占白血病比例21%≥60岁老年人群IDH突变率流行病学特征中国每年约7.53万白血病新发病例，AML占比约59%IDH1突变在AML中检出率约6%-10%，IDH2突变约18.9%IDH突变率随年龄增长上升：≥60岁老年人群高达21%治疗困境IDH1突变R/RAML患者中位OS不足6个月，3年生存率低于10%传统强化疗方案缓解率低，老年患者耐受性差即便使用VEN+HMA标准方案，mIDH1患者中位OS仅10.2个月

IDH突变驱动AML的分子机制靶向代谢重编程，阻断致癌信号IDH1/2基因突变酶功能改变，α-KG异常催化为2-HG竞争性抑制2-HG抑制α-KG依赖性酶活性表观遗传异常DNA/组蛋白高度甲基化阻断分化恶性增殖原始细胞无节制增殖驱动AML分化治疗策略抑制突变IDH酶活性、降低2-HG水平，可恢复细胞正常分化实现分化治疗策略，阻断AML驱动通路

艾伏尼布：全球首个IDH1抑制剂通用名/商品名艾伏尼布拓舒沃(Ivosidenib)全球首个中国唯一获批的IDH1抑制剂全球地位作用机制靶向IDH1突变抑制2-HG产生促进白血病细胞分化给药方式500mg每日固定剂量口服(QD)获批历程2018年：美国FDA首次获批上市2022年：中国NMP