先进治疗药物（ATMP）的研发与管理.pptxVIP

先进治疗药物（ATMP）研发与管理汇报人：生物医药研究部

目录ATMP概念与分类体系全球与中国市场格局核心痛点与行业挑战监管政策与合规路径研发管线与商业化实践战略建议与未来展望010203040506

ATMP概念与分类体系01

ATMP核心定义与范畴活性成分特殊性核心特征基于人体细胞、基因序列或组织工程材料体外操作必要性核心特征需经历复杂的体外处理工艺（扩增、修饰、纯化等）治疗机制创新性核心特征通过再生、替代、免疫调节或基因修正发挥作用输血用血液成分、移植用人体组织器官生殖技术用人工胚胎、受精卵、配子预防用疫苗产品

全球ATMP分类体系对比监管体系分类框架核心类别监管特点欧盟EMA四类划分体细胞治疗、基因治疗、组织工程产品、组合产品集中审评，CAT委员会技术评估美国FDA三类划分HCT/Ps、再生医学疗法（RMT）、CGT产品风险分级管控，PHS351需IND/BLA中国CDE三类划分细胞治疗药品、基因治疗药品、其他先进治疗药品2025年首次官方明确，与国际对标国际协同趋势：三大监管体系分类逻辑趋同，均基于物质基础+工艺特点+作用机制三维标准，推动全球多中心临床试验互通

中国ATMP分类标准详解细胞治疗药品非基因修饰类干细胞、NK、TIL等未经基因修饰的体细胞药品体外基因修饰类CAR-T、CAR-NK等经病毒载体修饰的细胞药品基因治疗药品核心核酸类药品DNA、RNA、mRNA药