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药品研发与质量控制指南

第X章药品研发策略与规划

1.1药物发现阶段的可行性评估

在药物发现初期，首要任务是利用高通量筛选（HTS）与基于结构的药物设计（SBDD）技术，针对候选靶点（如激酶抑制剂或抗体偶联药物）进行多组学数据整合分析，通过计算化学预测药效（IC50/Ki）与药代动力学（PK）参数，筛选出具有“高活性、高选择性、高亲和力”的虚拟分子，为后续实验提供理论依据。针对筛选出的数千个候选分子，必须建立严格的“三重验证”模型：首先通过细胞水平的小鼠细胞系（如HEK293细胞）进行初步筛选，剔除非特异性结合分子；其次利用原代细胞或类器官模型进行功能验证，确认药物对特定细胞通