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补体C5抑制剂治疗重症肌无力的研究进展总结2026

重症肌无力（myastheniagravis，MG）是一种神经-肌肉接头（neuromuscularjunction，NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病，临床表现为局灶或全身骨骼肌波动性无力和易疲劳。该病全球患病率为（15~25）/10万，发病率为（0.4~1.0）/10万［1,2］，中国发病率0.68/10万［3］。乙酰胆碱受体抗体（acetylcholinereceptorantibodies，AChR-ab）是MG的主要致病性抗体［4］，可在80%的MG患者体内检测到［5］。该抗体通过激活补体级联反应，最终裂解C5生成C5a和膜攻击复合物（membraneattackcomplex，MAC），导致突触后膜结构破坏。

传统免疫治疗，如糖皮质激素和非激素类免疫抑制剂是MG的一线疗法，能够在多数患者中有效控制症状。然而，长期用药可能导致感染风险增加、骨质疏松、代谢紊乱及免疫功能抑制等严重不良反应［4］。此外，10%~15%的患者对一线治疗反应不佳，或因不良反应难以耐受，从而发展为难治性MG（refractoryMG），严重影响生活质量［6］。随着2017年首个补体C5抑制剂依库珠单抗（eculizumab）的获批，靶向补体系统成为难治性MG的重要治疗策略。其作用机制在于阻断C5裂解，从而抑制MAC的形成与C5a介导的