医药生物行业专题：小核酸肝外靶向系列报告CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出.pptxVIP

2全球小核酸市场高速扩张，肝外递送将成为增长点：2025年全球siRNA市场规模约35亿美元，预计2030年突破124亿美元，CAGR约19%。当前已获批产品高度集中于肝脏靶向，肝外靶向代表小核酸下一阶段最具战略价值的扩张方向，递送技术突破是核心催化剂。CNS小核酸：递送壁垒铸就平台稀缺性，神经退行性疾病管线加速进入临床验证期。Alnylam的Mivelsiran（C16修饰siRNA）是目前小核酸在神经退行性疾病领域进展最快的管线，鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%，作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战场的巨大潜力。在递送优化方向上，必贝特POC