罕见病超说明书用药共识2026.pptx

罕见病超说明书用药共识

目识背景与目标严格循证研究方法核心数据结果局限与未来发展

共识背景与目标

01.02.03.我国罕见病标准为新生儿发病率＜1/万、人群患病率＜1万、患病人数＜14万，国家两批共207种罕见病中绝大多数无获批适应症药品，超说明书用药成为临床唯一治疗选择。既往仅少量单专科小众共识，无全国统一标准，临床医生缺乏循证依据，面临安全与法律风险；药品监管和医保政策缺少统一参考，导致医患双方用药风险居高不下。超说明书用药涵盖超适应症、剂量、给药途径、频次、疗程、适用人群等，因缺乏权威规范，患者用药可及性受到严重制约，临床被迫依赖无统一证据支持的个体化方案。罕见病定