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针对社交缺陷等核心症状的自闭症谱系障碍（ASD）药物开发、动物模型局限性及基于脑电信号的生物标志物探索

摘要

自闭症谱系障碍是一种严重的神经发育障碍性疾病，以社交互动缺陷、刻板重复行为和感觉异常为核心症状。当前全球ASD患病率呈显著上升趋势，美国CDC最新数据显示其患病率已达1/36，中国部分地区流行病学调查亦显示患病率接近1%。庞大的患者群体催生了巨大的未满足临床需求，然而，针对ASD核心症状的药物研发却面临前所未有的困境。本报告聚焦精神神经疾病专业领域，深入剖析ASD药物开发的难点、动物模型的转化壁垒，并前瞻性地探讨基于脑电（EEG）信号的生物标志物在优化临床试验及患者分层中的应用潜力。

从行业概况来看，ASD药物研发处于从传统精神调控向精准神经环路干预的转型期。宏观环境方面，全球监管机构对神经精神类药物的审批趋严，同时鼓励采用创新临床试验设计。产业链现状显示，上游基因测序与动物模型构建环节价值占比较高，但中游新药研发成功率极低，下游临床诊疗存在显著的供需错配。竞争格局中，大型药企通过并购布局创新靶点，而新兴Biotech公司则在细分机制上寻求突破。需求端分析表明，患者及家庭对改善核心症状的药物需求最为刚性，但目前仅有利培酮和阿立哌唑获批用于ASD的伴随症状（易激惹），核心症状药物仍属空白。

本报告核心发现包括：第一，ASD高度异质性是药物研发失败的根本原因，