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异基因造血干细胞移植联合化疗治疗儿童髓系肉瘤的临床应用进展

1儿童髓系肉瘤疾病概述

髓系肉瘤（MyeloidSarcoma,MS）是一类罕见的髓系造血系统恶性肿瘤，依据2022年WHO血液肿瘤分类第五版定义，指发生于骨髓解剖位置以外、由髓系母细胞浸润形成的局限性肿块，可累及皮肤、软组织、头面部、纵隔、骨骼等全身多个髓外组织器官，儿童发病尤为特殊且预后复杂。儿童髓系肉瘤发病率极低，临床症状缺乏特异性，多数患儿并非以局部肿块为首发表现，而是在确诊急性髓系白血病（AML）后进一步检查发现髓外浸润病灶，仅少数为无骨髓受累的孤立性髓系肉瘤，临床早期诊断难度极大。

该病本质多为AML、骨髓增生异常综合征（MDS）或骨髓增殖性肿瘤（MPN）的髓外组织亚型，与原发血液系统肿瘤可相互转化，恶性程度高、进展速度快。单纯局部手术切除或单纯常规化疗难以彻底清除病灶，微小残留病灶易导致疾病复发，既往单纯化疗方案治疗后患儿远期生存率偏低，复发率居高不下，是儿童血液肿瘤领域的难治性疾病。临床研究证实，规范化疗桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的联合方案，是目前根治儿童髓系肉瘤、改善远期预后的核心治疗手段。

2联合治疗核心机制与优势

2.1化疗的前置治疗作用

化疗作为前期基础治疗，核心价值在于快速降低肿瘤负荷、控制全身微转移病灶、实现疾病临床缓解，为后续造血干细胞移植创造条件。儿童髓系肉瘤