促皮质素治疗儿童原发性肾病综合征专家共识总结2026.docxVIP

促皮质素治疗儿童原发性肾病综合征专家共识总结2026

肾病综合征（nephroticsyndrome，NS）是儿童常见的慢性肾小球疾病之一，约90%为原发性NS，其年发病率约为2.92/10万儿童［1-2］。糖皮质激素自20世纪50年代以来一直是治疗儿童原发性NS的一线药物，初始治疗敏感率可达77%~91%。然而，临床实践表明，25%~43%的儿童患者表现为频复发型肾病综合征（frequentlyrelapsingnephroticsyndrome，FRNS）或激素依赖型肾病综合征（steroid-dependentnephroticsyndrome，SDNS）［3］。10%~20%的儿童患者对糖皮质激素治疗耐药［4］。此外，长期反复使用糖皮质激素或联合免疫抑制剂易导致感染、肥胖、高血压、骨质疏松及肾上腺皮质功能不全等不良反应，部分儿童患者甚至进展至终末期肾病，给家庭和社会带来沉重负担［5］。

促皮质素（adrenocorticotropichormone，ACTH）作为一种多肽激素，早在20世纪50年代曾被用于治疗NS，但因口服糖皮质激素的便利性而逐渐被替代［6］。近年来，随着对ACTH作用机制的深入认识，ACTH逐步应用于成人和儿童的肾脏疾病领域。ACTH对于NS的疗效源于其独特的双重作用机制：一方面通过类固醇依赖通路，与肾上腺皮质细胞表面的黑皮质素受体2（mel