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2026-2027年基因编辑在基因治疗中的应用测试题

一、单选题（总共10题，每题2分，共20分）

1.基因编辑技术中，CRISPR-Cas9系统的核心组件Cas9蛋白的功能是什么？

A.作为引导RNA识别目标DNA序列

B.通过核酸酶活性切割目标DNA链

C.负责修复切割后的DNA双链断裂

D.作为逆转录酶将RNA转录为DNA

参考答案：B

解析：CRISPR-Cas9系统由Cas9核酸酶和向导RNA（gRNA）组成。Cas9蛋白是核酸酶，具有切割DNA双链的能力，其作用是识别gRNA结合的特定DNA序列并切割之。gRNA负责识别目标序列，Cas9负责执行切割。选项A描述的是gRNA的功能；选项C是DNA修复机制的作用；选项D是逆转录酶的功能，与基因编辑无关。本题目考查CRISPR-Cas9系统的基本组成和功能分工，属于基础知识点。

2.在基因治疗中，腺相关病毒（AAV）作为载体时，其最主要的优势是什么？

A.能够进行同源重组修复

B.具有高效的细胞内转导能力

C.无病毒基因组整合风险

D.可在体内长期表达

参考答案：B

解析：腺相关病毒（AAV）是基因治疗中最常用的病毒载体之一，其优势包括：转导效率高（尤其对非分裂细胞）、安全性好（无致病性）、免疫原性低。选项