肿瘤真实世界研究策略2026.pptx

肿瘤真实世界研究策略

01CONTENTS020304研究背景与意义设计策略核心要素分析技巧核心要素挑战与未来方向

研究背景与意义

RCT设计理想化，肿瘤患者参加临床试验比例不足5%，入组面临挑战，患者代表性不足，结果难以外推到真实临床实践。研究对象选择存在局限性罕见肿瘤因患者数量稀少，RCT难以纳入足够样本量，导致研究结果外推受限，亟需真实场景下更大样本量研究提供证据。罕见肿瘤样本量不足限制外推RCT通常评估单一疗法，而真实世界临床实践常采用联合治疗或多线序贯策略，RCT设计无法全面反映实际治疗模式及疗效。单一疗法评估难以反映复杂实践RCT存在局限性

传统RCT中肿瘤患者入组比例不足5%，罕