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基于真实世界数据的创新药评价技术指南

目录02有效性评价技术01背景与概述03安全性评价技术04经济性评价技术05数据整合与应用06实施与展望

背景与概述01

真实世界数据定义与价值多源数据整合真实世界数据（RWD）涵盖电子健康档案、医保支付数据、患者报告结局等多源信息，突破传统临床试验的单一数据局限，为药物评价提供更全面的现实场景证据。监管与临床补充RWD支持药物安全性监测、适应症扩展及罕见病研究，成为RCT的补充证据，已被纳入中欧美监管框架，如中国首个基于RWD的新药获批案例。外推性与效率优势相较于随机对照试验（RCT），RWD样本量大、研究环境真实，能更好反映药物在异质人群中的实际效果，同时降低研究成本和时间，加速证据生成。

创新药评价核心要素有效性验证需结合临床终点指标（如生存率、症状缓解）和真实世界疗效数据（如长期随访结果），综合评估药物在真实医疗环境中的实际作用。安全性监测通过RWD持续追踪药物不良反应（如医保结算数据中的用药异常信号），弥补临床试验中罕见或长期安全性数据的不足。经济性评价利用真实世界成本-效果分析（如医保费用与健康产出比），为定价、医保准入提供依据，例如北京可信数据空间支持的药物经济学报告。患者获益评估整合患者报告结局（PROs）和生活质量数据，衡量药物对患者日常功能、心理状态的改善，突出以患者为中心的价值导向。

指南制定目标跨领域协同机制推动药企、医