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基因治疗题库

一、单选题（只有一个正确答案）

1.基因治疗的基本策略是将治疗基因导入患者细胞内，以下哪项不是常用的基因递送载体？

A.腺病毒载体

B.逆转录病毒载体

C.脂质纳米颗粒（LNP）

D.离子通道蛋白

答案：D

解析：离子通道蛋白通常不作为基因治疗的载体，而腺病毒、逆转录病毒和脂质纳米颗粒是基因递送领域常用的载体技术。

2.在使用逆转录病毒载体进行基因治疗时，为了防止载体在宿主细胞基因组中整合，通常会对逆转录酶的哪一种酶活性进行失活处理？

A.聚合酶活性

B.内切酶活性

C.逆转录酶活性

D.融合酶活性

答案：C

解析：通过失活逆转录酶，病毒基因组无法逆转录为DNA，从而防止其整合到宿主细胞的基因组中，提高安全性。

3.目前全球首款获批上市的基因治疗药物是用于治疗何种疾病的腺相关病毒（AAV）疗法？

A.乙型血友病

B.葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症

C.帕金森病

D.色盲

答案：A

解析：基于腺相关病毒载体的甲型血友B基因疗法（例如$valoctocogeneroxaparvovec）是全球首个获批的基因治疗药物。

4.基因治疗中，CRISPR-Cas9系统主要用于实现哪种类型的基因编辑？

A.仅插入基因

B.仅切除基因

C.DNA的双链断裂与修复

D.RNA水平的转录调控

答案：C