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急性髓系白血病的治疗进展

急性髓系白血病（AML）是一组起源于造血干/祖细胞的高度异质性恶性血液肿瘤，其特征为骨髓中异常髓系原始细胞克隆性增殖，抑制正常造血功能，导致贫血、出血、感染等临床表现，若不及时治疗，中位生存期通常仅数月。随着分子生物学、免疫学及药物研发技术的进步，AML的治疗已从传统化疗向精准靶向、免疫治疗及多模态联合策略快速演进，患者缓解率及长期生存率显著提升。

传统化疗的局限性与现状

传统化疗仍是AML治疗的基础，其中“7+3”方案（阿糖胞苷连续7天静脉输注+蒽环类药物如柔红霉素/伊达比星连续3天静脉注射）自20世纪70年代确立以来，长期作为年轻、体能状态良好AML患者的一线标准治疗。该方案通过干扰肿瘤细胞DNA合成及有丝分裂发挥杀伤作用，可使约60%-80%的初治AML患者达到完全缓解（CR），但治疗相关毒性显著，包括严重骨髓抑制（中性粒细胞缺乏持续10-14天，感染风险高达40%）、黏膜炎、心脏毒性（蒽环类药物累积剂量相关）及第二原发肿瘤风险。更重要的是，“7+3”方案对老年患者（年龄≥60岁）疗效有限，CR率仅30%-50%，且缓解后复发率高达70%-80%，5年总生存率（OS）不足10%，其核心局限在于无法精准清除白血病干细胞（LSCs）及残留病灶，且对携带不良基因突变（如FLT3-ITD、TP53、ASXL1）的患者效果不佳。

近年来，基于风险分层的化疗调整