模拟随机对照试验——一种新的用于疗效比较研究的统计分析方法.pdfVIP

· 8· ChinJ dBasedPed．atrFebruary2013，V。I8，No1吁 · 论 著 · DOI：10．3969／j．issn．1673-5501．2013．01．003 模拟随机对照试验—— 一 种新的用于疗效比较研究的统计分析方法 陈少科 赵 倩 张 羿 程 毅 曹 芳 严卫丽 摘要 目的 本研究旨在通过探索处理混杂因素的手段，创造一种新的用于观察性数据疗效比较研究的统计分析方 法。方法 本方法基于以下原理：针对诊断为同种疾病接受不同治疗 的一组患者，采用反复多次模拟随机化分组并根据 RCT的统计分析策略进行疗效比较，以拒绝 的试验频率和不拒绝H。的试验频率之比(odds值)及其95％CI作为判断不 同治疗方法问疗效差异的依据。采用计算机模拟的方法获得统计量 odds值的分布。对包含结局变量和混杂因素变量的 模拟数据库进行随机化分组，对根据符合方案集分析 (PP)策略保留下来的样本进行结局变量比较。重复 100次随机化分 组 ，并对每次随机化分组后结局变量进行比较，同时也对}昆杂因素变量的组间均衡性进行分析。计算 100次结局变量比较 分析结果中拒绝 与不拒绝Hn的比值，即odds值，重复 100次 odds值 的计算过程得到odds值的点估计值及其95％CI。 根据样本量(n=n=50，100，500和 1000)、组问差异的把握度和效应量产生多个模拟数据库，观察分析得到的odds值及 其95％CI的一致性和稳定性。同时验证混杂因素在根据 PP策略保留下来的样本的组间均衡性。结果 ①对不同样本量 下疗效有差异数据库分析得到的odds值均1，odds值及其95％CI均随把握度的增加呈上升趋势；②对不同样本量下疗 效无差异数据库分析得到的odds值均1，odds值及其95％CI均随把握度的增加呈下降趋势，二者变化均呈现良好的线 性关系；③同时验证样本量相等和不相等的情况下，混杂因素组问均衡的概率均95％。结论 将本文发明的方法命名为 模拟随机对照试验方法，简称 sRCT。运用 sRCT对模拟数据库分析得到结果的一致性和稳定性高，实现了在均衡}昆杂因素 的基础上，创建了一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法。 关键词 疗效比较研究； 随机化分组； 把握度； }昆杂 A novelStatisticalmethodforcomparingeffectivenessoftwotreatmenfs—simulatedrandomized controlled trials CHEN Shao—ke，ZHAO Qian ，ZHANGYi ，CHENGYi ，CAOFang ，YAN Wei—li (JDepartmentofClinical Epidemiology，ChildrensHospitalofFudanUniversity，Shanghai201102，China；2Departmentof idemiologyBiostatistics， XinjiangMedicalUniversity，Ururnqi830011，China) C0rrespondingAuthor：YAN Wei—li，E—mail：yanwl@ fudan．edu．cn AbstractObjectiveTodevelopanewstatisticalmethodforcomparingeffectivenessoftwotreatmentsofrthesamedisease indication．A statisticalmethodneedstobedevelopedtocompareeffectivenessofdifferenttreatmentsbyusingexistingclinicaldata whenlackingofevidencefrom randomizedcontrolledtrials．Methods Datasetsincludinganoutcomevariableandaconfounderfor twotreatmentsweresimulated．Subjectsineachdatasetwererandomlydividedintotwoarmsofr100times，andthemea