医学统计学--研究设计.pptVIP

对照组常用的干预方式 1．空白对照：不给任何干预的对照 2．实验对照：又称假干预对照，是指与试验组操作相同、但与处理效应无关的对照 3．安慰剂对照 ：也是一种假干预对照，主要用于临床试验。安慰剂不含任何有效药物，但其外型、大小、味道与试验药相同 4．标准对照： 对照组的干预采用公认的“标准”方式，主要用于临床试验。如伦理上不允许在患者身上采用空白对照或假干预 三、随机化 随机化（randomization）是指在实验分组时，每个观察对象具有相同的机会（概率）被分配到试验组（对照组）。 随机化是一种实验设计的分组程序，不能理解为随心所欲的“随便”、“随意”和“非选择性”。 每个观察对象具有相同的机会（概率）被分配到试验组（对照组）-利用EXCEL随机数 单元格A1=rand() 产生0～1的一个随机数 单元格B1=int(rand()*100) 产生一个有2位整数的随机数 病情 A组 B组 轻 8 8 中 17 20 重 30 24 红血球沉降率 A组 B组 0-10 0 0 11-20 3 2 21-50 16 20 51 36 29 链霉素治疗肺结核的疗效评价-随机分组结果 随机化的主要作用 1．保证试验组和对照组各种已知或未知的特征都达到均衡 2．避免研究者主观愿望破坏试验组和对照组的均衡性 3．随机化分组是所有统计假设检验推论因果关系的基础 第四军医大学卫生统计学教研室 * 医学统计学 Medical Statistics 普通高等教育“十五”国家级规划教材 第四军医大学卫生统计学教研室 徐勇勇 第二章 研究设计 科学研究需要周密的设计： 研究设计的好坏，直接关系到研究结果的可靠性。任何设计上的缺陷，都不能期望事后弥补。 两组患者有效率比较 （事后分组）： A组（手术治疗，n=45） 85% B组（保守治疗，n=56 ）75% A优于B 两组患者存活率比较 （事前随机分组，保证两组患者的可比性）： A组（链霉素，n=55） 93% B组（卧床，n=52） 73% 正确的设计：链霉素治疗肺结核的疗效评价 病情 A组 B组 轻 8 8 中 17 20 重 30 24 可比性 A优于B 科学研究不同于日常临床工作 ： 科学研究预先有明确的研究目的，并制定正规的研究设计计划，明确数据采集和统计分析方法。而日常临床工作只需要满足临床需要即可。 第一节 研究类型 实验性研究（experimental study） “暴露”因素为人为设计的故意干预且做到随机化分组的研究。 前瞻性研究：分组-干预-观察结果 观察性研究（observational study） “暴露”因素为非干预因素或不能进行随机化分组的研究 回顾性：结局-“暴露”因素 第二节 研究设计的基本内容 一、建立研究假设、明确研究的主要问题和次要问题 研究假设建立在现有专业知识的基础上，并要表达为某项研究要具体解决的问题。 不能试图通过一次试验回答太多的问题， 不能在没有明确主、次要问题的情况下盲目试验。 不能在试验结束后，依据试验结果和实验者主观愿望归纳主、次要问题。 二、确定研究对象的范围和数量 研究对象的范围和数量要根据主要问题确定，兼顾次要问题，在以人为观察对象的临床试验（clinical trial）中，还要考虑到伦理问题。 范围：纳入标准（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 数量：合适的样本量 三、确定处理因素 处理（treatment）是实验性研究的必备因素之一。对照（包括空白）也是一种处理。 ⑴ 分清处理因素和非处理因素 处理因素：根据研究目的给研究对象主动施加的外界干预，取决于研究者 非处理因素：对试验结果有影响，但不能人为改变的因素，取决于研究对象自身特性 非处理因素的用途-可比性分析 研究者应尽可能使全部非处理因素或重要的非处理因素在各处理组中的分布相同，最大限度地控制非处理因素对试验结果的影响。 临床试验：性别、年龄、病情、…… 动物实验：种系、性别、年龄、体重、…… 实验室研究：标本来源、试剂、操作、…… 病情 A组 B组 轻