医学分子遗传学第十讲基因治疗.pdfVIP

遗f}HEREDITAS(Beijing)12(4);45-481990 讲 医学 分 子 遗 传 学 座 第十讲 基 因 治 疗 薛 京 伦 （复旦大学遗传学研究所，上海） 基因治疗是人类征服遗传性疾病最有希望的手 在体细胞中进行研究。目前供选择的体细胞有骨髓干 段。基因治疗是指通过遗传操作直接在基因水平上治 细胞，皮肤成纤维细胞以及肝脏细胞等。 疗由基因突变所引起的遗传性疾病。进行基因治疗有 两个基本策略：(1)原位修复有缺陷的基因；(2）将有 目的墓因的转移 劝nt的正常基因转移到疾病细胞或个体基因组的某一 能适用于基因治疗的基因转移技术有 4种方 部位上以替代缺陷基因发挥作用。目前条件下，后者是 法： 比较容易着手的一种基因治疗策略，也称为基因替代 1.病毒方法是利用病毒作为基因转移的载体系 疗法。在早期进行基因治疗尝试时，最适合的对象应