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暨 南 大 学 本科生课程论文 论文题目： 基因治疗的发展及前景的研究 学 院： 国际商学院 学 系： 专 业： 金融学 课程名称： 基因与生活 学生姓名： 邓伟雄 学 号： 2012052080 指导教师： 熊江霞 2013年 6 月 30 日  基因治疗的发展及前景的研究 1 Research of development and prospects in gene therapy 1 1. 基因治疗的含义及历史 2 1.1. 基因治疗的含义 2 1.2. 基因治疗的历史渊源 2 2. 全球基因治疗临床试验情况 3 2.1. 临床方案 3 2.2. 临床不良反应 3 2.3. 最新临床研究 3 3. 基因治疗存在的问题和策略 4 3.1. 存在的问题 4 3.1.1. 基因导入系统缺乏靶向性与效率 4 3.1.2. 逆转录病毒载体的潜在危险性 4 3.1.3. 体内的转录调控机理认识局限 4 3.2. 应对策略与思路探索 5 3.2.1. 基因转运系统 5 3.2.2. 对疾病的认识 5 3.2.3. 新思路的探索 5 4. 我国基因治疗的进展及现状 6 4.1. 起步与设想 6 4.2. 实践与成果 6 5. 基因治疗的现状与展望 6 5.1. 理论基础和技术进步 6 5.2. 关注焦点与广阔市场 7 参考文献 7  基因治疗的发展及前景的研究 摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。实际上，基因治疗也遇到了很多困难。未来，基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到的困难和发展前景。 关键词：基因治疗 临床试验 导入系统 安全 高效 Research of development and prospects in gene therapy Abstract： Gene therapy is a new treatment, which can treat many diseases, including cancer, genetic diseases, infectious diseases, cardiovascular diseases and autoimmune diseases. Cancer gene therapy is a major application in gene therapy areas. Over the past few years, the global gene therapy clinical trials has made great progress. In fact, gene therapy also encountered many difficulties. In future, gene therapys main objective is the development of safe and efficient gene delivery system, which can import exogenous genetic material into the targeting specific cell. This article mainly reviews the outstanding progress the gene therapy achieved, difficulties it encountered and its development prospects. Key words： Gene therapy clinical trials delivery system safe efficient 从1989 年发现疾病相关基因———癌基因，到2006 年发现RNA 干扰( RNAi) 控制基因信息流机制以及2007 年发明了基因靶向技术，再到2009 年发现端粒与端粒酶从基因角度诠释了衰老癌变的内因。这些成果无不凸显了人类疾病中对疾病基因干预治疗在生物医学领域和临床研究应用的重