临床研究获得阳性结果的三种药物——用于转移性黑色素瘤患者的Avastin.pdfVIP

2010，Vo／．34，No．1 47 · 信息广角 · 药学进展 ProgressinPharmaceuticalSciences 2010年第34卷 第1期 第 47页 临床研究 在一项非随机、开标记的Ⅱ期临床 的多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。主要 研究中，DMD患者每 日口服 atalumn16—80mg·kg～， 目标为考察本品对CF患者肺部功能的改善程度和 共28天。结果，在单核细胞和趾短伸肌 的活检样本 安全性及能否长期使用；并将对本品能否减轻 CF 中均发现抗肌营养不 良蛋 白的表达量上调，且血清 相关的病症恶化，改善患者生活质量进行评价。该 肌酶类在治疗期间显著减少。 项研究共募集208名 CF患者，受试者被随机分为 PTCTherapeutics公司于2008年2月开展 了一 ataluren组和安慰剂组；两组均为每 日给药3次，共 巫 项双盲、随机的 Ⅱb临床研究，对象为来 自美国、以 48周。在此项研究中获得理想结果的患者可进入 色列和欧洲的174名DMD或Becker型肌营养不 良 下一阶段长达48周的延伸研究。参加此项试验的 (BMD)的未成年男性患者 。研究中采用 6分钟步 病人须先进行DNA测试和 C~HR基因评价，以确定 行试验(6MWT)作为观察指标，对ataluren在改善患 是由无义突变造成的CF，此外还须符合下述条件： 者行走、肌肉功能和其他临床指标方面的作用以及 年龄至少在6岁以上，体重在 l6kg以上，能完成一 长期用药安全性进行了评价。试验结果 已经得出， 次呼吸试验，呼吸量介于同龄、同体重健康者的 据称将于 2010年初发表在 《肌肉与神经》(Muscle 40％一90％，无严重的肝、肾、肾上腺功能异常或危 andNerve)上。 及生命 的CF并发症，且未怀孕 。 另外，该公司还于2009年正式启动了ataluren (巫凤娟，杨臻峥 编译) 月。该项临床研究结果显示：接受本品与卡铂 +紫 杉醇化疗方案联合治疗的病人的PFS和 OS中位数 分别为5．6和 12．3个月，而单用卡铂+紫杉醇化疗 的病人分别为4．2和9．2个月；Avastin+化疗组的1 临床研究获得 阳性结果的三种药物 年生存率为53％，而单用化疗组为39％；Avastin+ 用于转移性黑色素瘤患者的Avastin 化疗 组 的应答率 (25．5％)也高于单用化疗 组 (16．4％)，但并不显著 (P=0．16)。加利福尼亚 [关键词] Avasfin；贝伐单抗 ；黑色素瘤 Angeles临床研究所的黑色素瘤项 目主管StevenO [中图分类号] R979．1 Day博士称 ，这些结果非常令人鼓舞，但还需在Ⅲ期 一 项 由214名患者参加的大型、随机、名为 临床试验中对其进行验证。 BEAM的Ⅱ期临床试验中，由罗氏(基因泰克)开发 转移性黑色素瘤是一种难治性肿瘤，许多药物 的Avastin(贝伐单抗)显示出可改善转移性黑色素 均对其无效，单用达