询证医学疾病防治的循证医学分析与评价.pptVIP

分类： (1)定性——计数 常两者结合 (2)定量——计量 常用指标： （1）防： 保护率、效果指数。 （2）治：治愈率、有效率、 N年生存率、病死率。 * * 第十一章 疾病防治的循证 医学分析与评价 重庆医科大学公共卫生学院 流行病学教研室 牟李红 第一节 防治性研究 的重要意义 不经过严格的研究方案证实的一些经验主义的防治措施常常可能是错误的。 增强免疫力的错误疗法 鸡血疗法； 食用胎盘。 感冒的错误疗法 捂汗疗法 抗菌消炎疗法 运动疗法 饥饿疗法 多种药物联合疗法 防治性研究主要解决两个方面的问题： 1、有效性 即“防治措施”是否有真正的临床重要意义，是否能真正改善或预防临床的不利结局。 要注意下面两种可能的情况： ①该措施的效应评价来自严格的科研设计，结果真实可信，但只能产生有限的效果，不能使临床结果产生明显的改善，无显著的临床意义。 ②自称为具有“显著”临床效果的措施，但研究中因观察对象数量少、缺乏有力的措施避免偏倚的影响，或在一组具有特别特征的人群中观察，或对效果大小的判定缺乏可靠的方法，都会使所得结果失去真实性。 2、实用性 即“收益”是否超过“损失”，由采用的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用。 这是防治性研究的先决条件，无论措施本身的效力如何，一定要坚持产生的防治效益必须超过其同时引起的副作用。 临床试验的分期： 1、Ⅰ期临床试验 试验人数 约10～30人。 试验目的 为临床药理学和人体安全性评价，以观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量，以及副作用，为制定给药方案提供依据。 2、Ⅱ期临床试验 试验人数 约100～300人。 试验目的 初步评价药物的有效性，并进一步评价安全性，推荐临床用药剂量。 3、Ⅲ期临床试验 试验人数 约1000～3000人。 试验目的 进一步确定有效性，监测副作用，同标准疗法比较，并收集安全用药的信息。 4、Ⅳ期临床试验 试验目的 新药批准上市后的监测，以获得广泛使用后不同人群的长期用药效果，以及远期或罕见副作用的发生率。 临床试验研究的结构示意图 临床试验（clinical trial） 研究对象 （病人） 实验组 (干预组） 无效 无效 有效 对照组 有效 随机化分组 简单随机分组（simple randomization） 分层随机分组（stratified randomization） 整群随机分组（cluster randomization） 例如：将10名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下： 甲 乙 乙 甲 乙 甲 甲 乙 乙 甲 所属组别 2 9 3 8 7 0 4 5 1 6 随机数字 10 9 8 7 6 5 4 3 2 1 研究对象编号 简单随机分组（simple randomization） 优点：简单易行，随时可用，不需要专门工具。 缺点：要求在随机分组前抄录全部研究对象的名单并编号。 因此，研究对象数量大时，工作量大，有时难以做到。 但它是理解和实施其他随机分组方法的基础 。 分层随机分组（stratified randomization） 例如：根据实验研究要求， 将年龄分成3层，即0～4岁、5～9岁、10～14岁； 性别分成2层，即男性、女性； 种族分成3层，即汉族、壮族、其他族。 共计分成18层，每层研究对象随机组。 优点:增加组间均衡性，提高实验效率 缺点:分组前需要有一个完整的研究对象名单 这一点上具有简单随机分组同样的缺点 整群随机分组（cluster randomization） 优点:实际工作中易为群众所接受， 抽样和调查比较方便，节约人力、物力， 因而多用于大规模调查。 缺点:抽样误差大，分析工作量大。 设立对照 原因： 不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effec