非劣效等效和优效性检验及其适用范围.docVIP

非劣效、等效和优效性检验及其适用范围 审评四部审评八室 黄钦 摘要：在对国内临床研究报告的审评中我们经常遇到以传统的显著性检验代替非劣效等设计的检验的情况，下文探讨了二者的区别及适用范围。 关键词：非劣效试验 等效性试验 优效性试验 一、 传统检验和区间检验 药品的临床试验一般要求设计为随机、盲法和对照药物比较的研究，以判断和区别其实际的疗效如何，审评中我们常见到的错误是采用如下传统的假设检验： 无效假设 H0: A药的疗效-B药的疗效＝0 备择假设 H1： A药的疗效≠B药的疗效 结论：如P0.05,按α＝0.05的检验水准不能拒绝H0假设，如P≤0.05，则接受H1假设。 目前已经公认这种传统的假设检验（又称显著性检验）用于临床试验判断药物的疗效是不合理的，它不能准确区分两药疗效差异的方向性和体现差异大小所揭示的临床实际意义，因此国际普遍采用非劣效、等效或优效性假设检验。 传统的假设检验之所以不合理，在于两个方面,一方面它所推断的是两个总体均数在统计学是否不相等，是纯粹的统计学意义，而未体现实际的临床意义，虽然有单双侧之分,如单侧为H0:μ1-μ2=0,H1: μ1-μ20(或μ1-μ20),但它检验的依然是样本所代表的总体均数的统计学含义，而未将实际临床意义包含进来