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资讯 FDA公告栏 关键词: 罕见病 SOLIRIS PNH NIASPAN 最近亚历信制药公司宣布,该公 线时 的 LDH2032U/L显著降低至 关键词:缓释片新剂型 司的产品 ( )获得 ( )。接受治疗的患者 SOLIRISeculizumab 239U/LP0.001 了FDA的批准。SOLIRIS是迄今为止临 报告疲劳程度减轻,并且与健康相关的 床上唯一一个用于治疗阵发性睡眠性 生活质量也有所改善。 雅培公司生产的NI- 血红蛋白尿症( )的药物。 是一 罕见病国家组织 ( )的主席 ASPAN新剂型(烟酸缓释片 PNH PNH NORD 种罕见的、使患者失去劳动能力且存 AbbeyMeyers女士说:“患有罕见病的 剂)最近获得了美国FDA的 在致命危险的血液疾病 患者面临着巨大的挑战—— 审批。该药是增加HDL胆固 ,其表现为慢 —首先要寻 性红细胞溶解。SOLIRIS用于治疗PNH 找适当的诊断,然后找到有效的治疗方 醇(好胆固醇)的主导药物。 患者以减少血细胞溶解的发生。在 法,并想办法得到这样的治疗。 有研究显示 HDL胆固醇每 PNH SOLIRIS 增加 ,心脏疾病风险就 患者中,血液溶解会造成以下一种或 获批后, 患者将获得有效的治疗, 1% PNH 降低 。而 已被 几种症状的发生:严重贫血、极度疲 而且通过 的 基金,那些没有 2% NIASPAN NORD PNH 劳、疼痛反复发作、气短、肺动脉高压、 保险以及保险额度不够的患者也可以 证实可以显著增加好胆固 间断性的出现黑色尿 (血红蛋白尿)、 获得帮助。这对患有其他罕见病的患 醇的含量。该药是唯一一 肾病、生活质量受损以及出现血栓。 者来说同样是个好消息。” 种用于治疗血脂异常的通 PNH经常发生在患者生命的全盛 过 FDA审批、每 日服用 1 时期,平均发病年龄为 岁早 次、含有烟酸成分的缓释处 30 期。从诊断的时间算起, 患者 方药物。从3项主要临床试 PNH 的估计生存中位数为 10～15年。