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学术孳c稿 亟待规范我国干细胞临床应用行为 谷涌铨，张建，汪忠镐 首都医科大学宣武医院血管外科，首都医科大学血管外科研究所 体细胞克隆动物的成功和人类胚胎干细胞的建立是二十世纪生命科学研究领域的重大突破，使生 殖与发育生物学成为二十一世纪生命科学的“新主角”。随着人口增加和环境的恶化，人类各种疑难病 症越来越多，体细胞克隆技术与干细胞定向分化技术的完善与发展，有望使人类获得用于治疗帕金森氏 症、心肌梗死、糖尿病和白血病等重要疾病的替代细胞、工程组织和器官。 干细胞技术在我国的疾病治疗、动物育种和生物医药等领域具有广阔的前景，也是我国未来生物产 业的主要生长点。作为一项高度集成的系统工程，于细胞与治疗性克隆需要不同学科、领域和部门的通 力合作。干细胞研究是当前重要的科学研究前沿。干细胞具有全能性，有自我更新、分化为各种有功能 的组织细胞器官的潜力，其中的奥秘是生命科学界乃至整个科学界关注的焦点。 正因为如此，国内外的科学家们在干细胞研究中都投入了大量的精力和财力，而成功地应用于临床 方面的例子也越来越多，这的确是一个令人激动的年代；也正因为如此，目前在干细胞研究中出现了一 些令人堪忧的现象，这不能不引起我们的重视。这里谈一谈最近几年我们在自体干细胞移植临床方面 取得的成绩和面临的问题。 一、自体干细胞的优势 1、自体干细胞移植治疗多种疾病的疗效肯定： 从本世纪初自体干细胞应用于临床以来，自体干细胞移植在一些疾病的治疗上取得了令 人鼓舞的效果；比如自体干细胞移植治疗下肢缺血性疾病的技术使许多糖尿病足患者、血栓闭塞性 脉管炎和单纯下肢动脉硬化闭塞症患者免除了截肢的痛苦，挽救了生命，而且提高了生活质量；自体干 细胞移植技术治疗缺血性心脏病、心功能衰竭等也取得了一定的疗效，患者的心功能得到了改善，生活 质量也提高了；肝硬化病人、股骨头缺血坏死的患者、脑中风后遗症者、外周神经损伤病人等多种疾病经 过自体干细胞移植都得到了一定的效果。应当说自体干细胞移植治疗多种疾病的疗效是肯定的。 2、自体干细胞移植的安全性得到了验证： 任何一项新技术，首先都应当关注其安全性。作为自体干细胞移植技术也不例外。经过5年多的 时间，我们验证了自体干细胞移植治疗下肢缺血性疾病是安全的技术。在我们所有因为自体干细胞移 植无效或其他原因截肢的20余例患者的病理切片均未发现血管瘤的形成，在存活有效的300多例患者 中没有发现肿瘤形成。因此，我们认为自体干细胞移植是一种非常安全的技术，应当大力提倡，积极推 广，造福更多的患者。 二、目前存在的问题： 1、应当重视伦理道德问题 在干细胞的临床应用中，一定要重视伦理道德。首先患者有知情权，我们没有权利隐瞒事实；没有 权利在患者不同意的情况下去做任何事情。如果我们都能够遵循伦理道德的基本规则，则不会出现在 病人不知情时盗取骨髓的情况。 2、严格胚胎干细胞的临床使用标准 众所周知，胚胎于细胞是目前仅仅是在实验室的研究阶段，而且有实验表明胚胎干细胞在动物体内 有致畸的作用，其应用到临床的路还很长；因此，我们呼吁一定要严格规范胚胎干细胞的临床使用标准。 3、加强实验室管理迫在眉睫 实验室管理包括实验室的行政管理、业务管理和环境管理。在干细胞应用过程中，环境 学术￡鳙 管理经常是一个被忽视的环节，而且也是经常出现问题的地方。 4、要严格掌握干细胞治疗的适应症 应当说干细胞不是万能的，有很多疾病的治疗都处于探索阶段，还有很多未知的东西。因此，在选 择干细胞治疗时一定严格遵循一定的原则，首先是要没有禁忌症，再严格适应症的选择。 5、疗效需要进一步提高： 在我们多年的临床应用过程中，我们发现有效率不是100％。有一些患者自体干细胞移植后没有 任何疗效。因此，需要采取一些措施，进一步提高疗效，以造福人类。 6、重视客观评价标准： 任何技术有效性的评价不能是主观标准，客观评价标准更有科学性，更有说服力，因此我们必须重 视客观标准的作用。有一些疾病的有效性不能令人信服，主要是客观标准不充分，如果我们有非常硬朗 的客观标准证明了起有效性，对这一技术的发展非常有用。 因此，我们提出有以下几点建议： 1、对于自