新药创制的现状与对策.pdfVIP

药创制的现状与对策 * 宗儒 ，赵红宇* （中国医学科学院、北京协和医学院药物研究所，北京100050 ） 摘要：新药创制涉及科学研究、技术创造、产品开发和医疗效果等多维度科学技术活动，收 益和风险同在。在着手启动项目时，应在 “做什么”和 “怎样做”有深刻的分析，大的方面，如 市场分析、资金投入、风险评估、团队组建; 具体实施上，在项目、时间、费用、质量等制约因素 的范畴内，将候选药物的药效强度、选择性、药代、安全性和生物药剂学性质调整到最佳配置状 态，以期将临床效果的风险降低到最低水平。新药研发属技术创新范畴，是巨大而错综复杂的产 业，全面深入了解新药的复杂性，理智而积极地寻找我国企业的优势和机会是成功的基础。我国 官产学研(government-enterprise-academia)紧密联系，是我国独特的体制优势。我们没有在特定的 研发模式上作过度投入，可以根据市场需求和项目质量选择最科学的切入点。国际上小研发+大外 包正在成为一个有效的新型研发模式。中国外包市场广阔而完备，可以解决中国企业研发机构不 完整的问题。信息全球化，可以获取大部分新药研发信息，拉平了与其他国家的很多差距。西方 药厂由于受重磅药物模式和以靶标为中心研发体制的牵制，在非口服药物、罕见病药物、跟踪优 质先导物和深度开发已知机制等方面投入较少，因而中国存在很多机会。由于学术上的偏见，共 价结合药物、前药、类药化学空间之外的新药研发也存在不少优质项目，应是我国企业的优选课 题。 关键词：首创药物；跟踪药物；机遇；风险性；罕见病药物 中图分类号：R916 文献标识码：A 文章编号：0513-4870(2013)07 Challenges and strategies of drug innovation GUO Zong-ru, ZHAO Hong-yu (Institute of Materia Medica, Chinese Academy of Medical Sciences, Peking Union Medical College, Beijing 100050 ） Abstract：Drug research involves scientific discovery, technological inventions and product development. This multiple dimensional effort embodies both high risk and high reward and is considered one of the most complex human activities. Prior to the initiation of a program, an in-depth analysis of what to do” and how to do it” must be conducted. On the macro level, market prospects, capital required, risk assessment, necessary human resources, etc. need to be evaluated critically. For execution, drug candidates need to be optimized in multiple properties such as potency, selectivity, pharmacokinetics, safety, formulation, etc., all with the constraint of finite amount of time and resources, to maximize the probability of success in clinical development. Drug discovery is enormously complex, both in term of