2013年8月FDA批准新药概况.pdfVIP

· 药 讯 荟 萃 · 先地位 的Osiris治疗学产品公司的Prochymal正在进行 前都在探索胚胎干细胞产品用于治疗视网膜疾病的可能 一 系列临床试验，以致力证实其对 自身免疫疾病治疗的 性，主要 目标适应证是年龄相关黄斑变性 ，后者可经植 有效性 。Alliancells生物科学和 AlloCure两公司也在开 入分化的胚胎干细胞予于逆转。Stemedica细胞技术公司 发此类干细胞疗法产品。 也在使用一种 “耐缺血”的视网膜色素上皮细胞产品进 糖尿病是干细胞疗法的重要 目标适应证之一。干细 行着用于治疗年龄相关黄斑变性的早期试验。不过 ，胚 胞衍生的胰腺胰岛B细胞能被移植至胰腺 内，从而潜在 胎干细胞疗法产品离获准上市时间相对较远，而诱导性 治愈需予胰岛素长期管理的1型糖尿病患者。不过，在 多向多能干细胞因还存在相对基因组不稳性等问题 ，距 这一亚领域仍有一些相关问题亟待解决，包括能否避免 临床应用时间更远。 移植后的排异反应 、移植后有否长期的治疗应答和可否 3 近期干细胞疗法市场展望 获得充足的供体等。Cellonis生物技术、Ixion生物技术 和ViaCyte三公司都在开发此类干细胞疗法产品。 2011年，全球干细胞疗法产品市值为27．2亿美元 ， 干细胞疗法研究与开发的另一个主要应用 目标是治 但此市场几乎全由间质干细胞疗法产品组成和 占有。此 疗中枢神经系统疾病。 目前 ，BrainStorm治疗学产品和 外 ，干细胞生物库和干细胞辅助产品的合计销售额也达 NeuroGeneration两公司正在积极开发用于治疗帕金森病 26．5亿美元。干细胞疗法因应用前景广阔且研究与开发 的干细胞疗法产品 ；Neuralstem公司则在研究来 自胎儿 日益深入，其总市场预期到2016年将扩展至89亿美元 组织的人神经细胞产品，后者被认为可能具有神经保护 (年复合增长率为 10．6％)(表2o干细胞疗法产品近期 作用。ReNeuron公司也在研究一种来 自M)L的神经细胞 最可能在新型造血干细胞疗法以及心血管和 自身免疫疾 产品ReN001，并已开始在缺血性卒 中幸存者中进行一 病的间质干细胞疗法方面取得重要进展，远期则有望在 项临床试验。此外 ，StemCell治疗学产品公司的旨在使 再生医学、包括器官再生及其置换方面获得突破。 卒 中后功能性脑质再生的NTx一265和 StemCells公司的 表 2 全球干细胞疗法市场发展预测 旨在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症 (即巴登病)的人神 经细胞产品亦已进入了临床试验阶段。StemCells公司还 干细胞疗法产品分类 —— 在开发用于治疗阿尔茨海默病和年龄相关黄斑变性的干 细胞疗法产品。 2．3 多向多能干细胞产品的研究与开发 胚胎干细胞研究已受到广泛重视 ，UniversityCollege (收稿 日期 ：20l3．07．25) London和Pfizer两公司以及 Advanced细胞技术公司 目 2013年8月FDA批准新药概况 2013年 8月，FDA批 出 1个 新 分 子 实 体 药 染患者。该药还被批准用于年龄 12岁及以上 、体重至 品，为ViivHealthcare公司的治疗艾滋病药品Tivicay 少 40 ，未治疗过或经受过治疗但未曾接受过其他整合 (dolutegravir，德罗格韦 )。该药品为50mg口服片剂， 酶抑制剂治疗的儿童，对上述儿童患者的推荐剂量是 50 常见不 良反应包括失眠、头痛。 mg，口服每 日1次；如与依非韦伦、福沙那韦 ／利托那韦、 Tivicay获 “优先审评”，是抑制 HIV成倍复制的整 替拉那韦 ／利托那韦或利福平共同给药，Tivicay的