聚乙二醇化聚乙烯亚胺作为肺部基因递释载体研究.pdfVIP

聚乙二醇化聚乙烯亚胺 作为肺部基因递释载体的研究 中文摘要 鼻腔给药是近年来研究较多的给药途径之一，具有给药方便，患者顺应性 强，体内环境和酶系统对药物的稳定性影响较小，有利于呼吸系统疾病的治疗等 优点。本研究尝试通过鼻腔给药的方式来进行基因的肺部递释和转染。 基因治疗是将目的基因导入细胞中，以生成治疗性的蛋白或阻止有害蛋白 的表达。当今基因治疗的研究主要集中于两个方面：①开发新颖的治疗基因；② 开发安全有效的基因递释载体。目前应用的基因递释载体主要包括两大类：病毒 载体和非病毒载体。非病毒载体具备病毒载体所没有的优点，如低毒性，低免疫 原性，对DNA大小无限制，花费较低，可大量复制等。因此，非病毒载体的研 究正日渐成为基因治疗领域的一个研究热点。其中，有“质子海绵”之称的聚乙 烯皿胺(PEI)是最受瞩目的非病毒载体。PEI的高电荷密度能有效地压缩DNA， 提高转染效率。但也存在着缺陷，如PEI与DNA形成的复合物毒性大，生物相 容性低，水溶性差。文献报道选择聚乙二醇(PEG)修饰PEI，可以克服上述缺 点。PEG是一种具生物相容性的聚合物，由于其优秀的特性已应用于基因递释 系统中。PEG与