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病毒基因治疗载体的研发和应用
病毒基因治疗载体的研发和应用
纽恩生物（上海）核心实验团队
我们致力于：
为生命科学研究提供基因表达与转导工具与方案
伪狂犬病毒 腺相关病毒
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Virus
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我们有志于：
建立面向全球的病毒包装和应用支持中心！
12年的病毒基因操作经验
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创新 感恩
Global Virus Packaging Center
(rAAV Lentivirus RV PRV Adenovirus)
400-008-5848
AAV腺相关病毒基因治疗载体的应用
• AAV载体的基本知识
• AAV载体与慢病毒/腺病毒载体的比较优势
• AAV载体在整体动物模型中的应用
• AAV载体在心脏/肺脏/肝脏/眼科/神经系统中
的使用和SCI论文发表
AAV腺相关病毒基因治疗载体的基本知识
• AAV是单链DNA病毒
• 目前尚无报道与任何疾病发生有关
• 安全性好
• 广泛的宿主范围（分裂和非分裂细胞）
• 体内表达的长效性
• 超低免疫原性
应用优势：整体动物和临床实验
AAV载体的比较优势
AAV Lentivirus AdenoVirus
Disease Category:
Monogenetic 33 15 18
Cancer 18 12 308
Neurological 13 2 1
Ocular 9 2 2
Cardiovascular 3 0 53
Inflammatory 3 0 0
Infectious 2 9 16
Safety 8
Clinical Ph
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