基因治疗和人类基因组计划(研究生)资料.pptVIP

基因治疗和人类基因组计划 生活在保护罩中的SCID患病儿童 基因治疗 1、基因治疗概念：★ 将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞,为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。目前基因治疗的概念有了较大的扩展： * 凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。 基因治疗的三要素 ★ 第一要素 目的基因 第二要素 载体 第三要素 靶细胞 基因治疗的策略 基因置换 gene replacement 基因修复 gene correction 基因修饰 gene augmentation 基因干预 gene inactivation 自杀基因治疗 suicide gene therapy 免疫调节 immune ajustment 其他 ★ 基因治疗的步骤 ★ 选择治疗基因 单一基因缺陷时原则:缺什么补什么多基因病时:主要治疗主导基因 与载体结合 通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒 携带基因多 安全性问题不能解决 将基因转入患者体内 治疗基因的表达 基因治疗的机理 ★ 基因置换：正常基因原位替换致病基因 基因修复：纠正致病基因的异常部分，正常 部分保留 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能，但缺陷基因仍然存在 基因失活：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达 免疫调节：将抗体，抗原或细胞因子的基因 导入患者体内，改变免疫状态 基因治疗的载体 ★ 病毒载体 ① 腺病毒 ② 逆转录病毒 ③ 腺相关病毒 ④ 疱疹病毒 非病毒载体 ① 裸DNA ② 脂质体 ③ 多聚物 ④ 分子耦联体 基因治疗的优点 ★ 直接的基因水平的治疗； 靶向性好，副作用小； 技术含量高，生产成本低； 病毒液性质稳定； 生产简单可靠，无环境污染。 所以基因治疗药物将对基因工程的蛋白质或者肽类药物形成严重挑战，而且对局部组织器官结构和/或功能障碍的针对性用药的优势还将对医疗方式产生重大影响。 思考 与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？ 提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。 二、 人类基因组计划 简称： 启动时间： 完成时间： 目的: 参加国： HGP (Human Genome Project) 1990年 2000年6月26日完成草图， ２００３年，人类基因组的测序工作已顺利完成 测定人类基因组的全部DNA序列，解读其中包含的遗传信息 美国，英国，德国，日本，法国，中国（1999年9月，1％）  人类的全部基因构成了人类基因组 ★ 材料一 人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各国不分大小、不分强弱，所有科学家一起执行的科研项目。 实施人类基因组计划伊始，发达国家具有远见的科学家即号召全球各个国家的政府都重视这一项目，并号召全世界科学家共同参与，建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资源应随时公布于众，让全世界所有国家免费享用。在实施过程中，各国科学家精诚合作、共享材料、共享数据，共同攻关。这在人类自然科学史上，是史无前例的。 人类基因组计划与另两个有全球性意义的项目，即曼哈顿原子弹计划和阿波罗登月计划相比，更显示了人类的谐同与进步。 材料二 ★ 人类基因组计划 （Human Genome Project，HGP）也称人类基因测序计划，主要目标是完成对人类的基因组的所有碱基序列的测定，阐明人体中全部基因的位置、结构、功能、表达、调控方式及致病突变的全部信息。 材料三 1989年美国成立“国家人类基因组研究中心”。诺贝尔奖获得者、 DNA分子双螺旋模型提出者沃森（J．waston）出任第一任主任。 1990年，历经5年辩论之后，美国国会批准美国的“人类基因组计划”于同年10月1日正式启动。美国的人类基因组计划总体规划是：拟在15年内至少投入30亿美元，进行对人类全基因组的分析。 此计划在1993年作了修改，其主要内容包括：①人类基因组的基因图构建与序列分析；②人类基因的鉴定；③基因组研究技术的建立；④人类基因组研究的生物模式；⑤信息系统的建立。此外，还有⑥人类基