基因治疗(概述)资料.pptVIP

直接注射法 将目的基因直接注射到体内的某些部位(如肌肉)，邻近细胞摄人DNA并表达。这种方法非常简单，但效率低。 Company Logo 磷酸钙沉淀法 将氯化钙、DNA和磷酸盐缓冲液混合，即有磷酸钙微沉淀形成，体外培养的细胞可将沉淀吞入细胞内，从而将目的基因导入细胞内。这种方法优点在于简单和通用性，但转化效率通常很低。 Company Logo 显微注射法 在显微镜下，直接将DNA由细胞玻璃针注人细胞核内，可避免DNA的降解，但要求有熟练的操作技巧。 脂质体介导法 将目的基因包裹到脂质体内，通过静脉注人体内，脂质体与细胞膜融合而使目的基因进人细胞内。脂质体介导的基因转移能在活体内应用，较为简单，转移效率较低，转移的目的基因不与染色体整合，只能短时间表达。 受体介导的基因转移 将含有目的基因的重组质粒DNA共价连接到能与某种细胞受体结合的配体上，再将这种复合物注人体内，配体与细胞受体特异性结合，发生正常的人胞作用，目的基因从而进人细胞内。这种方式转人的目的基因也不与染色体整合，只能短时间表达。 逆转录病毒载体介导的基因转移 带有外源性基因的重组病毒在感染细胞时.可将外源性基因序列导人细胞内。目前主要使用的病毒载体有逆转录病毒和腺病毒。逆转录病毒可将遗传物质整合到宿主细胞基因组内，因而很合适作基因治疗载体。将野生的逆转录病毒进行重组，除去编码病毒自身蛋白的序列，插人目的基因。 基因治疗的问题 安全性问题 1999年首例基因治疗失败事件 只限于体细胞，提倡间接体内法、主要用于单基因遗传病治疗、疗效显著并经过动物实验验证等。 社会伦理问题 禁止用于生殖细胞 防止不当应用（如体育上） 目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995 年以来，全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面作了大量的努力，新思路、新技术和新方法层出不穷。目前，在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。 问题互动 问题互动 1、什么是基因治疗？ 从广义说，凡是在基因水平上进行操作而达到治疗疾病的所有疗法。 问题互动 2、基因治疗的关键步骤是什么？ 1、目的基因的选择 2、靶细胞的选择 3、选择安全而有效的方法和载体系统 问题互动 2、基因干扰的干扰方法？ 抑制有害的基因表达 封闭有害基因 人有了知识，就会具备各种分析能力， 明辨是非的能力。 所以我们要勤恳读书，广泛阅读， 古人说“书中自有黄金屋。 ”通过阅读科技书籍，我们能丰富知识， 培养逻辑思维能力； 通过阅读文学作品，我们能提高文学鉴赏水平， 培养文学情趣； 通过阅读报刊，我们能增长见识，扩大自己的知识面。 有许多书籍还能培养我们的道德情操， 给我们巨大的精神力量， 鼓舞我们前进。 * Company Logo Company Logo 基因治疗 Company Logo 目录 基因治疗的发展史 1 基因治疗的概述 2 基因治疗的策略 3 问题互动 5 基因治疗的方式 4 Company Logo 基因治疗的定义 基因治疗（gene therapy） 是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。 从广义说，凡是在基因水平上进行操作而达到治疗疾病的所有疗法。 Company Logo 基因治疗的发展史 时间 发生事件 研究者 1944 DNA是转化物质 Avery 1953 DNA双螺旋结构模型 Watson and Crick 1963 遗传密码的破译 Brenner 1979 重组体DNA技术、基因转染 Mulligan and Berg 1980 临床地贫研究 Cline 1990 第一个临床试验（ADA)基因 Blasé and Anderson 1992 大量癌症临床试验 美国等 1993 中国制定第一部基因治疗质控要点 中国 1997至今 重组病毒的产业化及其技术改进 美国 Company Logo 基因治疗的发展史 上世纪九十年代初，一位因ADA(腺苷酸脱氨酶)基因缺陷导致严重免疫缺损的四岁女孩，由美国国立卫生研究院用ADA基因治疗，取得疗效。“基因治疗”研究热从此波及全世界，起而效颦，为保障人类健康展现了美好的前景。 Company Logo 基因治疗的发展史 人民网深圳2003年10月22日15：30急电 正在这里召开的深圳市政府新闻发布会向世界公布了一项振奋人心的消息：“个基因治疗药物在中国诞生” 。 世界首深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药—