选修三专题一课题三+基因工程的应用资料.ppt

成果： 抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素、 α—抗胰蛋白酶 继哺乳动物乳腺发生器研发成功后，膀胱生物发生器的研究也取得了一定进展。最近，科学家培养出一种转基因小鼠，其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液中。请回答： （1）将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞，常用方法是__ _________。 （2）进行基因转移时，通常要将外源基因转入_______中，原因是_______ ____ __。 （3）通常采用 技术检测外源基因是否插入了小鼠的基因组 （4）在研制膀胱生物反应器时，应使外源基因在小鼠的_ 细胞中特异表达。 （5）膀胱生物发生器比乳腺生物反应器有什么优点？ 显微注射法 受精卵 具全能性，可使外源基因在相应的组织细胞中表达 DNA杂交 膀胱上皮 优点： 膀胱反应器 1、可以从动物一出生就收集产物，不论动物的性别和是否正处于生殖期。 2、从尿液中提取蛋白质比从乳汁中提取更简便、高效。 4.用转基因动物做器官移植的供体 供体动物： 猪 存在难题： 解决方法： 将供体基因组导入某种基因调节因子，以抑制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官。 免疫排斥 （T细胞） 导入人基因具特殊用途的猪和小鼠 ●一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜的胰腺中提取，每100kg胰腺只能提取4~5g胰岛素。 1.基因工程药品 —— 胰岛素 三. 基因工程药物----异军突起 传统生产方法的缺点 产量低，价格昂贵，远不能满足社会需要。 可利用什么方法来解决上述问题？ 利用基因工程方法制造“工程菌”，可高效率地生产出各种高质量、低成本的药品。 1979年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大肠杆菌DNA分子重组，并在大肠杆菌内实现了表达。 1982年，美国一家基因公司用基因工程方法生产的胰岛素投入市场，售价降低了30%~50%。 胰岛素是第一个基因工程药物。 干扰素是病毒侵入细胞后，细胞产生的一种糖蛋白。几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒的特效药。此外对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。 传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。 1980~1982年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰素，是传统的生产量的12万倍。1987年上述干扰素大量投放市场。 2.基因工程药品 —— 干扰素 治疗侏儒症的唯一方法，是注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中提取生长激素。 现利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。 人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。 3.基因工程药品 —— 生长激素 目前我国生产的基因工程药物有白细胞介素－2、 干扰素、乙肝疫苗等。 四. 基因治疗曙光初照 基因治疗是把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。这是治疗遗传病的最有效的手段。 基因治疗： 原理： 把健康动物的正常基因导入含有缺陷基因的受体细胞中，存在基因缺陷的病人细胞中既含有缺陷基因，又含有通过基因工程导入的正常基因，在病人体内两种基因都能表达，正常基因的表达产物掩盖了缺陷基因的表达产物，从而治愈有了基因缺陷的疾病。 1.体外基因治疗 例如： 复合型免疫缺陷症的体外治疗 直接原因： 缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA） 根本原因： 腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺失 方 法： 将ADA基因转入取自患者的淋巴细胞，使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶，然后再将这种这种淋巴细胞转入患者体内。 思考： 1、用遗传学原理预测腺苷酸脱氨酶基因缺失的原因？ 2、为什么将腺苷酸脱氨酶基因转入淋巴细胞？ 基因突变或染色体变异 腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能所必需的， 淋巴细胞中具有这种酶才能产生抗体等物质。 2.体内基因治疗： 例如： 直接向人体细胞中转移基因 囊性纤维病治疗 利用修饰的腺病毒作为载体，将治疗囊性纤维病的正常基因转入患者的肺部组织中。 ？ * 载体 ＋ 治疗基因 受体 细胞 重组 受体细胞 患者 体内 导入 形成 体外培养 后导入 直接导入 体外基因治疗 体内基因治疗 3.基因治疗的发展现状： 处于初期的临床试验阶段 4.用于基因治疗的基因种类： 正常基因、反义基因和自杀基因 五.基因芯片 阅