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眼部疾病基因治疗的研究进展 基因治疗 基因治疗是将DNA 分子在体外进行人工“剪切”、“拼接”和“组合”，使遗传物质重新构建，然后通过载体转入受体细胞进行无性繁殖，并使所需要的基因在受体细胞内表达，产生所需要的产物，从而达到治疗疾病的目的的新兴疗法。 基因治疗 根据基因导入的方式分为两种： 1. 直接体内疗法（in vivo） 是指将目的基因直接导入体内有关的组织器官，使其进入相应的细胞并进行表达。 2. 间接体内疗法（ex vivo） 是指在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的。 眼部疾病的基因治疗 眼球因其独特的解剖及生物学特性，而成为最适合进行基因治疗的器官。 眼球基因治疗的生理优势 眼球是由多个小的分隔独立的腔室构成 许多关于眼部疾病的动物模型已经制作成功 对照价值 眼内的绝大多数细胞不会发生有丝分裂 眼球由于血-眼屏障的存在而具有免疫赦免的特性 光学通透性 优点 眼部疾病基因治疗的靶点选择 1.转化生长因子-β 及信号传导通路 转化生长因子-β是已知的众多生长因子中与瘢痕形成关系最为密切的一种生长因子。其对炎性细胞和成纤维细胞具有很强的趋化作用，可刺激成纤维细胞产生胶原，并促进间充质细胞分泌各种细胞外基质。 眼部疾病基因治疗的靶点选择 TGF-β 的信号传导通路有两条: