基因定点精准靶向修饰CRISPRCas概述.ppt

* 中山大学生命科学学院 新技术介绍 CRISPR-Cas系统基因修饰技术 汇报人：李新 时间：2013年5月9日 1 CRISPR-Cas概述 1987年，日本大阪大学（Osaka University）在对一种细菌编码的碱性磷酸酶（alkaline phosphatase）基因进行研究时，发现在这个基因编码区域的附近存在一小段不同寻常的DNA片段，这些片段是由简单的重复序列组成的，而且在片段的两端还存在一段不太长的特有的序列。 2013以后，研究者们在包括《science》和《nature biotechnology》等著名杂志上发表多篇文章介绍CRISPR-Cas系统，并且已成功在人类、小鼠、斑马鱼等物种上实现精确的基因修饰。 1 CRISPR-Cas概述 CRISPR-Cas：一种来源是细菌获得性免疫的由RNA指导Cas蛋白对靶向基因进行修饰的技术。 CRISPR-Cas主要由两部分组成： 识别 切割 1 CRISPR-Cas概述 1.1 CRISPR结构 CRISPR： （clustered regularly interspaced short palindromic repeats） CRISPR 是一个特殊的DNA重复序列家族, 广泛分布于细菌和古细菌基因组中。CRISPR 位点通常由短的高度保守的重复序列(repeats) 组成, 重