药物经济学研究设计(二)解析.ppt

药物经济学研究设计（二） 西安医学院 任 熙 玲 研究设计的类型与研究设计 基本研究： ◆现场调查研究 ——研究者“被动”地观察实际情况，不予以任何干预措施。 ◆临床研究 ——研究者主动对实验对象施加干预，在控制实验条件的环境下，观察实验因素作用效果。 研究设计的类型 完全随机设计 随机区组设计 自身比较设计 交叉设计 拉丁方设计 析因试验设计 正交试验设计 序贯试验设计 正交试验设计 是研究多因素多水平的又一种设计方法，它是根据正交性从全面试验中挑选出部分有代表性的点进行试验。是一种高效率、快速、经济的实验设计方法。 日本著名的统计学家田口玄一将正交试验选择的水平组合列成表格，称为正交表。 正交表是一整套规则的设计表格，Ln(Km)，用 L为正交表的代号，n为试验的次数，K为水平数，m为列数，也就是可能安排最多的因素个数。例如L9(34)，它表示需作9次实验，最多可观察4个因素，每个因素均为3水平。 ◆例如作一个三因素三水平的实验，按全面实验要求，须进行33 = 27种组合的实验，且尚未考虑每一组合的重复数。若按L9(3)正交表安排实验，只需作9次，按L18(3)正交表进行18次实验，显然大大减少了工作量。 正交试验步骤 确定研究对象的因素，选出主要因素 现场调查设计 描述性研究 描述性研究：利用已有的资料或对专门调查的资料，按不同地区、不同时间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态的分布情况真实地描绘、叙述出来。 方法类型有：◆现况调查 ◆生态学研究 ◆个案调查 ◆病例报告等 举例：描述性社会研究的一个最好例子就是人口普查。人口普查的目的是准确地描述全国和各省、市、县人口的各种特征。其他描述性研究的例子，如人口统计学家描述的年龄、性别以及各城市的犯罪率等。 现况调查（横断面调查） 定义：在某时点或某时期内对某特定范围人群当时的疾病和健康状况以及相关特征和因素的调查分析，以描述调查状况的分布情况，探索疾病病因线索。 研究方法： ◆全面调查（普查）：总体范围内调查所有观察单位。 ◆抽样调查（随机抽样）：从总体中抽取一定数量的观察对象组成样本，然后根据样本信息推断总体特征。 ◆典型调查（案例调查）：在对研究对象做全面了解、分析基础上，有目的地选定典型的人或群体进行深入婆剖析。 设计要点： 明确调查目的、掌握背景资料、抽取试验样本、 测量干预效应、拟制调查表、调查员培训 分析性研究 ——分为病例对照研究和队列研究 病例对照研究：是以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例，以不患有该病但具有可比性的个体作为对照，通过询问，实验室检查或复查病史，搜集既往各种可能的危险因素的暴露史，测量并比较病例组与对照组中各因素的暴露比例，经统计学检验，若两组差别有意义，则可认为因素与疾病之间存在着统计学上的关联。 是一种回顾性的，由结果探索病因的研究方法，是在疾病发生之后去追溯假定的病因因素的方法。 是分析流行病学最基本、最重要的研究类型之一，使用和理解病例对照研究是现代流行病学方法学的一个重要进展。 病例对照研究衍生的研究类型 巢式病例对照研究 病例队列研究 病例交叉研究 单纯病例研究 病例时间对照设计 临床试验设计 临床试验：指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分为I、II、III和IV期临床试验。 国外称参加临床试验的人员为“志愿者”，国内称为“受试者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，依试验而定。 Ⅰ期临床试验 包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验 。 基本程序： ① 为完成本研究方案规定的各项要求，研究人员应遵照CP及有关标准操作规程。 ② 伦理委员会审定I期临床研究方案和知情同意书。 ③ 通过体检初选自愿受试者，然后进一步全面检查，合格者入选。 ④ 试验开始前，对合格入选的受试者签订知情同意书。 ⑤ 单次耐受性试验 ⑥ 累积性耐受性试验 ⑦ 数据录入与统计分析 ⑧ 总结分析 Ⅱ期临床试验 初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 常采用双盲随机平行对照试验 。 双盲法试验：申办者需提供外观、色香味均需一致的试验药与对照药，并只标明A药B药，试验者与受试者均不知A药