南农 生物技术制药 第六章基因治疗课件.pptVIP

基因治疗面临的挑战及展望 目前全世界已知的遗传病有3000多种，但其中只有3％找到了致病基因，得到治疗的仅几千人。 外源基因多途径、多层次的表达调控更是严重的挑战。 无论如何，基因治疗的路还是会越走越宽广的。 1990年9月14日，美国国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）正式批准安德生（W. F. Anderson）领导的治疗小组为一位因腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷而出现严重综合性免疫缺陷症（SCID）的４岁女孩作基因治疗。安德生采用白细胞培养，以带正常ADA基因的病毒感染白细胞，再将白细胞注入体内。到1991年5月，经7次注射，患儿体内ADA水平达到正常人的25％，免疫功能逐渐恢复，生活质量明显提高，已能 滑冰和上舞蹈课，也未见副作用。 “基因治疗之父” 基因治疗实例 Gene therapy for adenosine deaminase deficiency ADA=adenosine deaminase 腺苷脱氨酶缺乏 2、乙型血友病 XR ，患者凝血因子Ⅸ缺乏，临床表现，易出血，凝血时间长，轻伤、小手术后常出血不止。发病率为1/30　000 1991年12月13日，复旦大学遗传学研究所薛京伦等与第二军医大学附属长海医院合作对两名血友病B（又称“凝血因子Ⅸ缺乏症”，一种性连锁