01临床研究总论.pptVIP

在终极的分析中，一切的知识都是历史。 在抽象的意义下，一切的科学都是数学。 在理性的基础上，一切的判断都是统计学。 All knowledge is, in final analysis, history.All sciences are, in the abstract, mathematics.All judgements are, in their rationale, statistics. ——C Radhakrishna Rao 女士品茶试验 牛奶茶是按照牛奶与茶按一定比例配成的饮品，可先加奶（MT），或先加茶（TM） 某女士声称可以分辨MT和TM 试验：8杯奶茶，MT，TM各半（比例告诉该女士），测试结果。 零假设：该女子没有分辨能力；即说对说错完全随机。 设x为说对的杯数 则x的取值只能为0，2，4，6，8。 取统计量T＝x为猜对的杯数，T越大说明越能否定零假设。则x的概率分布为： 统计学在临床研究中的应用 医学的使命 寻找病因 寻找治疗病因的手段 一部人类的发展史就是一部人类与疾病不断斗争的血泪史！ 对原因进行研究的两个范畴 哲学层面：因果的机制（mechanism of cause） 统计学层面：因果的效应（causal effect） 统计学是仅有的系统地研究推断的科学。（Efron，1990） 怎么学好统计学 学习统计学的几个层次 学习统计软件 学习统计方法与理论 学习统计思维 统计思维 一个中心：不确定性 两个基本点：中立的工具 两个基本点：相关不是因果 临床工作中的科研实践 两种科学研究方案 随机对照试验： Experiment Random Control Trial，RCT 观察性研究 Observational Study 试验与观察 在一个对照试验中，是研究者决定谁将在处理组和谁将在对照组。 与此相反，在观察研究中，正是试验对象自己安排他们自己到不同的组去，而研究者只是观察所发生的情况。 试验与观察 吸烟与肺癌 Doll和Hill在1948-1949年间，观察伦敦20个医院，进行了吸烟与肺癌的病例-对照研究； 吸烟与肺癌有显著的关联，总体OR=2.97，肺癌组吸烟的比例高于对照组； 在肺癌组吸入烟的比例高于对照组； 据此认为吸烟是肺癌的病因。 Fisher的反驳 关系不是因果； 肺癌引起吸烟？ 另外的因素（如基因）引起肺癌与吸烟？ 统计分析工作 统计工作的内容 方案的设计 数据的收集 数据的整理 数据的分析： 究竟发生了什么？——描述性统计（descriptive statistics） 究竟什么导致发生？——统计推断（inferential statistics） 还会怎么发生？——统计预测（statistical forecast） 统计分析中的几个概念 总体和样本 独立数据 标准差与标准误 mean±sd？ P 和 α 自变量与因变量 统计模型的选择初步 统计预测 “世界是物质的，物质是运动的，运动是有规律的…” 数学模型只是对真实世界的近似。 信息最大化与吝啬原则 预测：在现有系统参数不变的情况下… 主流统计学软件 SAS SPSS 其它统计软件 S-plus与R Statisticia Guss 多水平统计模型： HLM，MLwiN 结构方程模型：Lisrel 时间序列分析：Eviews 生活和工作中的统计学问题 医生的道德水平 北京电视台某栏目主持人在采访北京市卫生局某局长称：现在中国医生道德水平显著下降了。 男子太花心可能脑子有问题 装修导致儿童白血病 北京儿童医院的专家称，在该院就诊的儿童白血病患儿中，90%在近期进行了房屋装修，所以，房屋装修已成为导致儿童白血病的重要病因。 PM 2.5 上班平均时间 打手机导致脑恶性肿瘤 304医院收治一名左侧大脑半球大范围的脑胶质细胞瘤患者。 一是此患者的肿瘤发生于颞顶枕交界区，这个位置生长脑瘤在临床上极为罕见。 二是患者使用手机长达8年之久，且习惯于用左手接听手机，瘤区正好是手机天线的辐射区。 该院主任认为，这一病例的发生与手机辐射密切相关。 这是国内报道的首例怀疑与手机辐射有关的恶性肿瘤。 WHO手机致癌研究宣告失败 世界卫生组织下属国际癌症研究机构5月16日宣布，一项历时10年、耗资1920万欧元，旨在查明使用手机是否会加大脑瘤患病率的研究，因结果矛盾而宣告失败，原因是研究方法以及研究对象存在偏差。 这项研究于2000年启动，在澳大利亚、加拿大、丹麦、芬兰、法国、德国、以色列、意大利、日本、新西兰、挪威、瑞典和英国选择总计2708名脑部神经胶质瘤患者、2409名脑膜瘤患者和7500名非癌症患者中展开调查。 实际情况远比想象中复杂。 变动的分组 aGVHD是骨髓移植后生存率的重要预后因素； 某