第一,二讲现代生物技术与新药研究1（参考）.pptVIP

转基因动物 高产 优质 功能化 快速生长禽、畜品种培养 抗虫、抗病毒、畜品种的培养 优质禽和畜品种的培养 新型蛋白质食品的开拓 特殊性状禽和畜品种培养 动物反应器 抗体工程 人源化 小型化 体外诊断：免疫荧光、放射免疫、免疫组化 体内诊断：放射免疫显像 治疗：肿瘤、自身免疫疾病、组织移植排斥 研究用试剂：细胞分型、蛋白质纯化、蛋白质磷酸化测定等。 基因治疗 基因添加 基因取代 基因矫正 遗传疾病 肿瘤 艾滋病 心血管、脑血管 神经系统疾病 代谢性疾病 四、现代生物技术进展为新药研究提供重要作用机制和新的作用靶点 基因药靶的价值 1998年9月 Millennium公司与Bayer公司 五年的基因药物合作协议 Beyer支付4.65亿美元费用 14％股权投资 委托Millennium公司开发225种基因药靶， 平均每个基因药靶的价值为：207万美元 基因专利的垄断性－HIV受体专利 2000年2月16日：美HGS公司宣布成功申请HIV感染中起关键作用的基因专利，编码CCR5的细胞表面受体蛋白； 该蛋白是HIV入侵人体细胞所必须结合的位点； HGS公司及其合作伙伴开发其抗体药物； 预计以该靶位开发的药物销售额可以达到400亿美元。 This diagram summarizes the classification and functions of the major types of cells in the immune system. Note that the helper T cells, a specific type of leukocyte, are the target for HIV infection. This schematic shows the major steps in HIVs attack on the human immune system. The numbers correspond to the numbered steps in the description of the infection cycle, below. 促红细胞生成素EPO 美国Amgen公司依赖EPO基因专利的开发应用，从一个仅几十人的小企业成长为美国生物工程医药领域的领头羊，其EPO1998年销售额达到13.6亿美元，而EPO的全球市场现已达到34亿美元的销售额。 五、现代生物技术进展为新药研究提供了新的源泉 天然药物 生物转化 生物芯片 基因工程疫苗 功能基因组 基因治疗 蛋白质组学 重组蛋白质 基因工程药物 组织工程 细胞工程 器官移植 蛋白质工程 蛋白质工程药物 诊断 基因诊断 疾病基因组学 基因组学 微生物基因组学 抗生素菌种基因改良 天然药物基因 生物信息学 第二讲 当今新药研究的特征与发展方向 Drug Any Chemical, Mixture of Chemicals, or Device Used in the Diagnosis, Mitigation, Prevention, Treatment, or Cure of Disease. Development of New Drugs “New”Drug Must Be: Safe for Intended Purpose(1938) Effective for Intended Purpose(1962) Evidence of effectiveness requires:adequate and well-controlled investigations conducted by experts qualified by scientific training and experience. Development of New Drugs Governed by Federal Food, Drug and Cosmetic Act (USA) Drug May be Considered: New because of: Composition Use Dosage Dosage Form Nature of Mordern Drug Discovery and Development High Technology Interdisciplinary Input and Feedback Industrial vs Academic/Governmental Roles High Investments 25-100Million Dollars/NCE 7-10 Years NCE----Market Drug Scientific Drug D