973项目参考标书.docVIP

项目名称： 靶向基因治疗的应用基础研究 魏于全 四川大学 2010年1月-2014年8月 教育部 四川省科技厅 靶向、高效靶向定点整合和原位修复、解决基因治疗的问题——。用于我国基因治疗基础研究和临床实践的发展，巩固我国基因治疗研究在国际上的地位，也为基因治疗药物产业的发展提供关键技术支撑。 非病毒载体的靶向性研究 制备各种新型可降解、安全性好的脂质体材料或多聚物载体材料，将各种靶向的配体或抗体连接于材料的表面，赋予其主动靶向性；用这些靶向材料负载目的基因，研究其体外包裹效果和体内靶向效率，研究其药代动力学性质及安全性、有效性。 3. 定点整合原位修复介导的整合位点特异性和效率，阐明研究介导的基因原位修复的 4．选择表达利用基因组学和蛋白质组学已有成果，筛选可受理化因素调控的转录因子，研究中有功能、可调控的结构域遗传病艾滋病、肿瘤等严重威胁人类健康的重大疾病治疗。二、预期目标 总体目标： 在“973”计划项目的资助下，通过努力在靶向基因治疗的基础理论和几大关键技术方面取得突破和创新，包括增强导入系统、定点整合原位修复、应用前景的基因治疗候选新药整合酶的结构和功能的关系，由基础研究突破，进而推动了我国基因治疗药物的发展，应用前景的基因治疗候选新药项 三、研究方案 总体思路： 本项目采用一种新的理念——即系统工程的概念来解决基因治疗中存在的关键问题。以基