分子生物学——基因诊断幻灯片.pptVIP

第十三章基因治疗原理与研究进展 基因治疗的概念 将某个遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病目的的方法。 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代 第一节 基因治疗的策略 第二节 基因转移技术 第三节 基因干预 第四节 治疗基因的受控表达 第五节 基因治疗的应用研究 第六节 基因治疗的问题与展望  第一节 基因治疗的策略 根据基因转移的途径不同，基因治疗分为： 1. ex vivo（经活体） 是指在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内有效地表达相应产物，以达到治疗的目的。 2. in vivo（活体内） 是指将目的基因直接应用于患者体内。 基因转移的两种途径 2. 逆转录病毒介导的基因转移系统 2. 逆转录病毒介导的基因转移系统 3. 逆转录病毒载体的特点 逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞。 逆转录病毒结构基因缺失，但不影响其他部分的活性。 前病毒通过LTR高效整合至靶细胞基因组中，有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。 包装好的假病毒颗粒易于分离制备。 1. AAV的特