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浅谈基因治疗的优势和缺陷 【摘要】生物基因治疗是一种新兴的、具有显着疗效的肿瘤治疗模式，生物治疗是继手术、放疗和化疗后发展的第四类癌症治疗方法，通过激发机体的免疫反应来对抗、抑制和杀灭癌细胞。与传统的治疗方法不同，生物治疗主要是调动人体的天然抗癌能力，恢复机体内环境的平衡，相当于中医的“扶正培本，调和阴阳”，是一种自身免疫抗癌的国际最新治疗方法。对于患有肿瘤的病人来说，这无疑是一大喜讯。 【关键词】DNA 基因治疗 优势 缺陷 基因治疗是运用生物分子学技术和细胞工程技术对中晚期肿瘤和转移、复发实体瘤患者（包括肝癌、淋巴癌、乳腺癌、肠癌等恶性肿瘤），在CT和B超精准定位下，对实体瘤进行有效地生物免疫冲击，提高癌症的免疫原性，给机体补充足够数量的功能正常的免疫细胞和相关分子，激发和增强机体抗瘤免疫应答，提高癌症对机体抗癌症免疫效应的敏感性，在体内、外诱导癌症特异性和非特异味性效应细胞和分子，让实体瘤缩小甚至消失，迅速使肿瘤各项指标下降或恢复正常，达到最终清除癌症的目的。 要真正正确地从基因的角度对肿瘤进行治疗，我们必须得先清楚基因的结构特征，当然，人类为此也付出了很多辛勤的汗水。 什么是基因 基因是具有遗传效应的DNA片段。那什么又是DNA呢？ DNA（为英文Deoxyribonucleic acid的缩写），又称脱氧核糖核酸，是染色体的主要化学成分，同时也是基因组成的，有时被称为“遗传微粒”。DNA是一种分子，可组成遗传指令，以引导生物发育与生命机能运作。主要功能是长期性的资讯储存，可比喻为“蓝图”或“食谱”。其中包含的指令，是建构细胞内其他的化合物，如蛋白质与RNA所需。带有遗传信息的DNA片段称为基因，其他的DNA序列，有些直接以自身构造发挥作用，有些则参与调控遗传信息的表现。 DNA的结构特点 沃森和克里克两位科学巨匠提出DNA双螺旋结构，揭示了遗传信息的储存以及传递。DNA是反向平行的右手螺旋双链结构，具有严格的碱基互补配对关系（A—T，G—C）。互补碱基的氢键及碱基平面间的疏水性碱基堆积力维系DNA双螺旋结构的稳定。DNA在双螺旋的结构基础上，可进一步折叠为超螺旋结构。DNA的基本功能是作为生物遗传信息复制的模板和基因转录的模板。 DNA具有变性与复性的性质。变性是指DNA分子中的两条链分开形成单链的过程，而复性则是指分开的单链分子按照碱基互补原则重新形成双链的过程，该性质死核酸分子杂交的基础。DNA解链过程中紫外吸收A260增加，称为DNA的增色效应。DNA在热变性过程中紫外吸收值达到最大值的50%时的温度称为DNA的解链温度，又称溶解温度（Tm），此时，DNA分子内50%的双链结构被解开。DNA分子的Tm值的大小和分子中所含碱基的G+C含量呈正相关。 什么是基因治疗 基因治疗（gene therapy）是指用正常或野生型(wild type)基因较正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞（target cells）内，它们或与宿主细胞（host cell）染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。其治疗方法主要可分为： 1．DNA矫正。DNA矫正指将致病DNA链的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。 2．DNA置换。DNA置换就是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。 3．DNA增补。DNA增补指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞，不去除异常DNA，而是通过目的DNA的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。 4．DNA失活。早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸，包括反义 RNA，反义DNA和核酶导入细胞，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术。 目前基因治疗的概念有了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较大的发展。 基因治疗的优势 生物基因治疗是一种具有突破性意义的靶向性生物基因治疗方法，将给肿瘤癌症患者带来新生的希望。这一划时代的生物基因治疗将大大减少患者在治疗中的副作用，减轻痛苦，提高生活质量。 1、生物基因治疗的最大好处就在于，治疗肿瘤针对性强，具有很高的靶向性，效果显着，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织，被认为是未来癌症治疗中最具前景的治疗技术，最有效的治疗方法。 2 、生物基因治疗由于其作用机制独特，具有非细胞毒性，因有效、无毒和好的耐受性