倾向分数（propensityscore）在估计风险比之使用方法.PDFVIP

臺北醫學大學生物統計研究中心 eNews 第 2 期 2014/08 1 傾向分數(propensity score)在估計風險比之使用方法 陳錦華 資深統計分析師/副教授 計算傾向分數的目的 在收集資料類型中，常用的一種是觀察型研究(observational studies)，用此來估計 治療、介入及暴露對結果(outcome)之影響。雖然隨機對照試驗可以控制外來的干 擾因素，但非所有的研究皆適用，如：想了解吸菸對於疾病的影響，則無法強迫 受試者暴露於吸菸的狀態中，直到研究結束，如此作法不合乎倫理規範。故需使 用觀察型研究，使達到探討此議題的目的，此研究設計的缺點，是無法讓吸菸及 不吸菸的兩群人在研究開始之條件(baseline，或稱基準)都控制得差不多，如：兩 組年齡、性別、共病症之狀態…等等(這些變項為潛在的干擾因子(confounder))。若 相同的話，進行比較時就能排除這些因素的影響，製造＂很像＂隨機對照試驗的 研究設計，在比較治療效用或暴露效用時，則能準確估計兩組之差異。為了要消 除這些干擾因子的影響，或使其影響減少到最小，進而達到準確估計的目的，可 利用傾向分數來達成。常使用的方法如下(以下討論以治療效用為主要探討的變 項)： 1. 根據傾向分數進行配對 2. 利用傾向分數進行分層 3. 利用傾向分數倒數對治療組及非治療組進行加權 4. 將傾向分數當成一個變項，在模型中控制(adjusted) 當反應變項(response variable or outcome)為連續時，以上四種處理方式對於治療 效果的估計皆是不偏估計(1)，也就是可達到＂類似＂隨機對照試驗的設計，將干擾 因子作適當控制，以估計正確的治療效果。不過，在醫學的研究上，反應變項通 常是二元變項(binary, 如：得病或沒病)、或觀察到事件發生時間(time-to-event)。 本篇文章中，我們將針對＂觀察到事件發生時間＂為反應變項，上述四種方法是 否能適當的減少風險比(HR)的估計偏差。 臺北醫學大學生物統計研究中心 eNews 第 2 期 2014/08 2 傾向分數的計算 傾向分數：為特定個體會接受治療的機率，範圍在 0-1之間。治療與否為二元變項 (令治療與否為 Z=1 或 Z=0)，可利用邏輯斯廻歸模型(logistic regression model)估計 傾向分數。但需要決定選擇治療與否的變數(X)為何，即治療與否受到哪些變數影 響，通常會考慮常見的干擾因子（如：年齡、性別、共病症….等等），可將這些變 項視為解釋變項(explanatory variable)放入邏輯斯廻歸模型之內，將多個變項轉換為 一個單一個分數，來表達接受治療之機率。 傾向分數：e(X)=Pr(Z=1|X)， 1 1 2 2 ( ) log .... 1- ( ) ? ? ? ? ? ? ? ? ? ?? ? ? ? k k e X x x x e X ， 傾向分數主要目的是讓治療組和非治療組在干擾變項(X)的分布大致相同，平均上 讓研究開始時之兩組能達到類似的基準條件，像是隨機對照試驗那樣，使後續對 於兩組之結果評估具公平性，在控制干擾因子下，正確估計出治療效用，產生無 偏差之估計。Rosenbaum(2)建議，在研究開始時(baseline)，評估治療組及非治療組 在研究開始前一年或半年，其干擾因子之狀態，在哪些變項(干擾因子)具有差異， 考慮將這些具差異的變項納入傾向分數之計算。不過，這分數的計算仍存有主觀 因素存在。Kurth et al.(3)研究：在住院期間使用 t-PA治療缺血性中風病人之死亡率 評估，主要想看治療與否對死亡之影響。此研究中，在影響治療與否變項為：年 齡、性別、從產生中風徵兆至住院之時間、住院次數、局部麻痺的程度…共 16個 變項，並計算傾向分數。不過，此研究開始時，有些變項在治療組及非治療組仍 是無統計上顯著差異，仍被納入傾向分數中。 傾向分數應用於風險比(hazard ratio)的估計 若反應變項為＂觀察到事件發生時間(time-to-event)＂，此事件可能是死亡、復發、 癌症發生…等情形。通常用存活分析方法，即估計 Cox model中之係數，轉換後為 風險比(hazard ratio)，來解釋治療效用對於死亡(或復發、癌症發生…)的影響。此 臺北醫學大學生物統計研究中心 eNews 第 2 期 2014/08 3 時，傾向分數調整方法不同，所得係數估計之準確度會受影響。常見的問題：使 用不適當的統計方法及無法正確評估傾向分數包含之變項是否能平衡治療組及非 治療組在研究開始之差異。 如同隨機對照試驗一樣，傾向分數是用於估計邊際效用(margi