2012药物研发回顾.doc

2012药物研发“面谱” 新药研发难，难于上青天。这是一个药物研发界大吐苦水的艰难时期，也是锐意进取者的最好时机。 阿斯利康今年初宣布对其RD业务进一步重组，包括建立一个新的“虚拟”神经科学“创新药物单元”，强生计划在加州、波士顿、伦敦和中国开设4个创新中心，目的是加快新药早期创新……这些都只是跨国巨头研发转型的一个缩影。 越来越多的老牌大型药企已经意识到，以往大包大揽的研发模式业已过时，转投更具时间和成本效益的策略方为明智。另一方面，国内年轻的创新型企业正在马不停蹄地布局新药选题，趁机接住巨头手中失落的交棒。当开放式研发竞赛的哨声响起，我们看到药企突变的各色“面谱”。 国外篇 辉瑞：强调外化战略 在今年9月20日全球瑞银生命科学大会上，辉瑞全球研究和发展部总裁Mikael Dolsten说：“我们开始关注某些核心领域，重点强调外化战略，其中包括选择未来的CRO伙伴建立联盟，同时也会进行其它生物技术的收购和合作，建立一个与学术界真正强大的合作网络。” 另外，据Dolsten在其最近一次演讲中称，辉瑞已终止了约90项概念验证阶段的项目。辉瑞目前的研究领域优先放在免疫学和炎症、肿瘤、心血管疾病、代谢及内分泌疾病、神经科学和疼痛、疫苗等几大领域，当中包括小分子和大分子药物的研究。除了减少疾病的重点领域外，辉瑞还在重新调整和缩减其RD活动，并外包某些功能。对于CRO，辉瑞从原本17个功能性的服务供应商挑选出2家（ICON和PAREXEL）作为临床试验的战略合作伙伴。 从2010年开始，辉瑞建立了治疗创新中心（CTI），该中心是一个开放式创新合作模式，以便及早介入科学领域并把生物治疗方法（抗体、多肽和蛋白质）等所有治疗领域的药物转化到临床应用中。 点评：立普妥自1998年推向市场以来，一直是辉瑞的主要收入来源。辉瑞如果无法及时生成“重磅炸弹”的后备军，将难以再续辉煌。然而，在Torcetrapib、Dimebon等一系列关键候选药物经历晚期临床试验的失败以后，辉瑞不得不寻求外部实验室的支援，因此，有针对性的收购与合作，以获得新药的共同开发或许可经营权，成为辉瑞应对专??悬崖最重要的策略之一。 葛兰素史克：独立创新单元 作为新RD模式的一部分，葛兰素史克的药物创新单元（DPUs）具有自己独立的预算和一个为期3年的时间窗以完成特定的任务，其中包括与外部组织合作的机会。截至2011年，所有38个DPUs的进展由葛兰素史克的投资委员会进行评估，该委员会包括RD高级管理人员、商业运作和外部专家。在2011年评估中，再次建立了4个新的DPUs，关闭另外3个。在余下的DPUs中，6个增加投资，5个减少投资。根据此次评估，葛兰素史克认为，未来3年可以开发30种新药，并进入晚期开发阶段。 点评：大药厂以往的组织结构都是高度集中，由级别越高的人管理更多人，现在它们重新认识到，发明药物的团队才是最重要的。2008年，葛兰素史克史无前例地提出将研究中心拆分成DPUs，此后DPUs的一举一动和人员构成便成了竞争者眼中最有价值的情报。这种旨在挖掘团队潜力的RD新模式，也成为葛兰素史克“以人为本”理念的最佳诠释。再看看葛兰素史克对外部联盟的热衷，与其说葛兰素史克正在掀起一场RD业务模式的革命，还不如说这是企业与其内外部研发参与者关系的一次战略性重塑。 赛诺菲：转化医学的实践者 今年初，赛诺菲与马萨诸塞州总医院签订了一项为期两年的协议，旨在进一步促进转化医学研究，进而开发新的治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤新药。截至今年7月，赛诺菲通过其RD平台对64种新分子实体和疫苗进行研发，其中包括29种处于Ⅰ期临床试验的新药（4种疫苗和25种新分子实体），17种Ⅱ期的新药（3种疫苗和14种新分子实体）。 强调外部伙伴关系的价值，是赛诺菲近年在RD的新特色，其中一个典型例子就是赛诺菲与Warp Drive Bio公司的合作。Warp Drive Bio是由哈佛医学院和加州大学的科学家与旧金山的风险投资家合作创立的，专门从事天然产物微生物基因组学研究。在2012年1月，赛诺菲和该公司宣布了合作协议，将提供1.25亿美元的启动资金，不过Warp Drive Bio仍旧保留自己的战略方向和经营管理模式，并充分具有资产选择权。 点评：作为转化医学的坚定追随者和实践者，赛诺菲总是不遗余力地利用医疗价值和转化医学指导早期阶段投资组合的优先次序，并积极整合跨学术、工业、临床三界的全球优质资源，以加速科研项目的临床落地，提高新药产出。迄今赛诺菲研发中心已与15家国内顶尖的科研机构、医院、生物公司建立了合作关系，当中包括中国科学院上海生命科学研究院、沈阳药科大学、四川大学华西医院、北京大学肿瘤医院、武汉协和医院等。在布局全球研发框架时，赛诺菲再一次将中国及亚太定位为与北美、欧洲相提并论的研发中心，默