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南开大学生命科学学院 张晓东 基 本 概 念 治 疗 应 用 开 发 前 景 7月24日,北京天坛医院和北京市神经外科研究所的科研人员,近期所作的一项研究表明:在脑内靠近损伤部位移植胚胎干细胞,可有效改变脑出血动物的运动功能,这为未来临床治疗脑出血带来了希望。 9月05日,英国伦敦一所大学的头盖骨研究专家保尔·夏普教授成功地利用未成年实验鼠的干细胞培育出鼠牙,这一成果如成功运用在人身上,将解决目前牙病患者因佩带假牙而产生各种不适应症的问题。 10月16日,美国科学家成功将神经干细胞用于治疗动物脑癌,神经干细胞经过基因工程操作后,能够变得跟“巡航导弹”一样,精确地追踪并摧毁深藏在大脑中的癌细胞。 10月22日,广州中山大学附属第二医院干细胞研究中心最近成功建立了中国人胚胎干细胞系,并在国内首次采用分阶段方法成功诱导小鼠胚胎干细胞发育成为造血干细胞。也使中国成为少数几个拥有人胚胎干细胞系的国家。 11月06日,广东先后有两家医院运用纯造血干细胞移植术为红斑狼疮患者进行治疗获得成功,对于红斑狼疮这一医学顽症的治疗已跻身国内领先水平。 脐胎血库的不足: 目前国际没有一例依靠自体脐带血治愈白血 病的报告。 一个本身得了白血病、再生障碍性贫血或其 他血液病 的患者,他出生时储存的脐带血很 可能也带有血液病 的遗传因子,如果他从自 己的脐带血中抽取干细胞进行移植,以后复 发的可能性非常大 。 在零下196℃的液态氮中长时间保存脐带血, 不能100%保证质量,其中有一部分必然要变 质。 干细胞的应用: 1)直接移植:肝脏干细胞治疗重症肝炎。2)基因修饰:将胚胎干细胞中导入某一基因, 使其在动物体内表达(转基因动物) 3)治疗性克隆:通过将体细胞的细胞核移植入去 核卵细胞内, 使卵细胞发育成胚胎, 利用干细胞 在体外诱导分化形成组织器官或干细胞直接移 植,称为人体治 疗性克隆技术。 干细胞研究前景 干 细 胞 移 植 干细胞移植优点 1)永久治疗:干细胞源源不断的分裂。 2)可自体移植:避免移植免疫排斥反应。 3)不需了解发病机理:直接干细胞移植,缺什 么,补什么,人可达到“永生” 4)难病治疗:心血管疾病、自身免疫性疾病 糖尿病恶性肿瘤、老年性痴呆、严重烧伤脊 髓损伤和遗传性缺陷等疾病的治疗。 干细胞在基因治疗中的作用 人体干细胞的应用 胚胎干细胞(ES): 来源桑椹胚和囊胚的内细胞团 1 )ES细胞在体外注射至另一囊胚内, 可获得嵌合体。 2 )ES细胞可在体外进行遗传操作, 剔除该基因或诱导 某个基因的突变和加入报告基因等。 3 )ES细胞体外诱导其他干细胞:胚胎干细胞体外诱 导分化造血干细胞,神经干细胞等多种干细胞。 神经干细胞 : 1)神经干细胞存在成人神经组织,打破成人神经细胞 不可再生理论。 2)两只鹦鹉的实验 :两只鹦鹉会唱歌,把其中一只 鹉的脑中枢神经破坏,这只鹦鹉就失去了唱歌本 领,再把从另一只鹦鹉身上提取的干细胞注入这只 受损的鹦鹉体内。不久,那只不会唱歌的鹦鹉同先 前一样会唱歌了。 3)神经干细胞有利于修复神经系统。 4)神经干细胞在脑癌的治疗方面有特殊的意义。 (把人的神经干细胞注射入小鼠大脑,干细胞可迁移 到肿瘤部位; 可 利用这种特性向脑部释放药物,同时 研究人员对小鼠的神经干细胞进行转基因操作,使之 分泌白细胞介素,可激活免疫系统对癌细胞的攻 击) 干细胞的趋向运动:向病理部位迁移 美国科学家应用胎儿干细胞移植治疗Parkinson’s 病人 肝脏干细胞研究现状 成年哺乳动物肝中以肝卵圆细胞存在,一般见于小叶 间胆管, 在体内可以分化成为肝细胞或胆管上皮细 胞。 大鼠分离的卵圆细胞,当移植给无血清蛋白等位基因的 变异大鼠的肝中,可以分化成具有血清蛋白分泌功 能的 肝细胞。 肝卵圆细胞可能来源于骨髓细胞。(在骨髓细胞中成 功分离出
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