Ch1.1 概述.pdf

临床试验概述 上海交通大学基础医学院 生物统计学教研室 王炳顺 wangbingshun@ 本讲义参考了诸多教授见解：苏炳华、王声湧、Shaw T. Chen、姚晨、Irving K. Hwang、 夏结来、Paul Chang… 提 纲 临床试验概述 临床试验中的法规要求 常见临床试验设计类型 其他临床试验相关概念 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 临床试验 A prospective study comparing the effect and value of intervention(s) against a control in human subjects. 临床试验（Clinical Trial ）：指任何在人体 （病人 或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实 或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物 的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药 物的疗效与安全性 —— 《药物临床试验质量管理规范》 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 历史 几千年前，始祖炎帝“神农尝百草” 定药性，消灾祛病 药物分为上、中、下三品 1600 年英国海军James Lancaster ： 柠檬汁-坏血病（流行病学观察grp1-3 ） James Lind现代临床试验之父: 1747 年验证其可行性，坏血病患者 服用可吃2个橘子和1 个柠檬，或者以下菜单之一： 半品脱海水、6 匙醋、1 夸脱的苹果酒、肉豆蔻 或75 滴硫酸盐药剂 英国海军军医 wangbingshun@ 历史 1863年开始有安慰剂(placebo)的观念 Charles Sanders Santiago Peirce(1839 －1914)  Peirce C, Jastrow J. On small differences of sensation. Memoirs of the National Academy of Science for 1884. Washington DC,1885;3:75–83. 农业实验设计中引入随机化概念（1926 Fisher ） 随机化临床试验（1926-1927 肺结核 J Burns Amberson (1890–1979) ） R.A. Fisher 12 12 randomized Sanocrysin Control saline (gold compound) injection sodium gold-theosulfate blinded American Review