分子遗传学 基因治疗课件.pptVIP

* 基因治疗3个阶段： 1980—1989年为准备期。在临床前研究和舆论准备。 1990—1995年为狂热期。1990年9月第一例成功，带来一片狂热。一些关键技术没有解决，在临床应用中碰壁也是正常的。 1996年进入理性期。对临床试验进行评估，提出关键问题进行研究，从狂热转入理性化的正常轨道。 基因治疗的发展 将人基因图记录在光盘上。医生打开光盘，检查几个“候选基因”，并把重要区域、重要基因、重要位点搞清楚。针对个体差异，医生开出“特效药”就行了。迄今所有的药物，都是通过修饰基因的结构，调节、改变人体的基因表达，改变基因产物的功能从而达到治疗的目的，是间接的“基因治疗”。真正的“基因治疗”是把治病的基因直接送到人体细胞中而发挥治疗功效，基因治疗不仅要找到致病的等位基因与正常的等位基因的区别，还要有“治疗基因”。 基因治疗的发展 白细胞介素-2：肾肝胰腺癌，慢性肝炎，黑色素瘤等辅助治疗 表皮细胞因子(EGF)：表皮生长，治疗烧伤 人生长激素(hGH)：儿童生长激素缺乏 粒状细胞集落刺激因子(GDSF)：促白细胞生长，增加免疫，治疗白血病、爱滋病 粒状嗜细胞集落刺激因子(GMGGSF)：IL-3配合促白细胞生长，治疗再生障碍性贫血 基因工程产品 基因工程产品 缺乏生长激素造成的侏儒症 巨人症患者 促红细胞生长素(EFG)：促红细胞生长 链激酶(CSK)：溶血栓 尿激酶原(p