第六讲基因治疗1.pptVIP

第三章 基因治疗的原理 与研究进展 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代  一、基因治疗的策略 基因治疗的两种途径 Retrovirus 逆转录病毒介导的基因转移系统——由两部分组成： Retroviral packaging system AAV的特点 ● 以潜伏感染为主； ● 病毒基因组与细胞共存； ● 只要宿主细胞正常，AAV基因表达就处于抑制而维持潜伏状态； ● 若细胞受刺激，表达应激基因，AAV基因表达从而使AAV病毒复制； ● 产生子代病毒并释放，又感染新的细胞，建立新的潜伏状态。 （3）腺病毒相关病毒载体 腺病毒相关病毒(adenovirus associated virus，AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5 kb，无包膜，外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒）存在时，才能进行复制和溶细胞性感染，否则只能建立溶源性潜伏感染。 AAV Virus Particles Structure of AAV Virus Genomic DNA REP