实验设计-4h.ppt

总体 确定适宜纳入实验的对象 对照组 得出实验结果 实验组 选择统计分析方法 进行统计分析 统计和专业结论 规定纳入标准 和排除标准 按随机化原则 分配实验对象 确定样本含量 防止测量性偏倚 措施，如避免干扰、 沾染，采用盲法， 增强依从性 临床实验框图 防止选择性偏倚的措施 估计并分析 混杂性偏倚 总体 确定适宜纳入实验的对象 对照组 得出实验结果 实验组 选择统计分析方法 进行统计分析 统计和专业结论 规定纳入标准 和排除标准 按随机化原则 分配实验对象 确定样本含量 防止测量性偏倚 措施，如避免干扰、 沾染，采用盲法， 增强依从性 临床实验框图 防止选择性偏倚的措施 估计并分析 混杂性偏倚 （二）临床试验设计步骤 确定处理因素 拟定观察指标 确定试验对象及其数量 纳入标准与排除标准 依从性 样本含量确定 临床试验的分组方法 随机化分组 分层随机分组和分段随机分组 试验中的盲法 选择适合的设计类型 什么是双盲临床对照实验？ 临床实验中受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、监视员、数据管理人员、统计分析人员都不知道治疗分配程序，并在整个实验过程中不知道病人接受的是何种处理(实验药或对照药)，从而避免他们对实验结果的人为干扰。 双盲临床对照实验的实施 盲法应自始至终贯穿整个实验之中，从分配病人入组，研究者对病人的观察治疗，登记病例观察表，研究人员对病人疗效和安全性的评价，监视员的检查，数据的录入计算机和管理，直至统计分析，都需保持盲态。在统计分析结束后才能在监视下揭盲。在这以前任何非规定情况所致盲底泄露，称为破盲。 具体实施方法可参见： 参考文献： 凌静萍等. 双盲临床实验的实施. 中国卫生统计，1999，16（6）：372-374 临床试验研究 实例分析 案例 1 1996年某单位报告了果胶驱铅的疗效观察，30名铅中毒工人脱离现场后住院治疗，治疗前测尿铅均数为0.116mg/L，血铅均数为1.81mg/L。服用20天后再测，尿铅均数降为0.087mg/L，血铅均数为0.73mg/L，说明果胶的驱铅效果较好。请评述以上研究设计。 评价: 自身对照 忽视自然排铅作用的影响 案例 2 重量法测定血苯－白蛋白复合物 同一标本用GC-MS法测3次；重量法测7次。 分析测量结果有无差别，经t检验，均值间的差别无统计学意义 这些数据均来自于一个样本，不能很好地代表不同浓度样品所在的总体，不能推论到一般样品中去。 误用重复取样取代重复试验 案例 3 将先来的10名患者分入对照组，将中间来的患者分入A药组，将最后来的10名患者分入B药组。这样分组合适吗？ 用“随意”取代“随机” 评价: 用“随意”取代“随机” 案例 4 某医生欲比较饮食疗法与某种药物疗法对降低血清胆固醇含量的疗效，选择40名高脂血症病人，设立四个组：（1）正常饮食组；（2）饮食疗法组；（3）药物组；（4）药物+饮食疗法组。 最好采用什么设计，简述理由。 如何对资料进行统计分析？ 析因设计的方差分析 两种疗法治疗血清胆固醇的疗效 药物组 饮食疗法组 用 不用 用 不用 案例 5 某医生对291例急性运动损伤和软组织风湿病的病人进行了为期1周的临床观察，分别在应用扶他林乳胶剂前及用药后3天和7天对局部休息时疼痛、压痛和活动时疼痛进行了评价。疼痛按无、轻、中、重，数量化为0、1、2、3分(附表)。 统计学采用t检验。 研究对象的同质性差：软组织损伤和风湿病。 有些疼痛可以自然缓解，自身对照不易控制这些混杂因素。 等级资料选用多个相关样本比较的秩和检验 案例 6 各型肝炎病人的IV型胶原含量及比较 分组 例数 t * P 正常组 24 99.72 ±20.04 急性肝炎 95 153.50 ±68.40 3.50 0.01 慢性肝炎 33 338.34±117.89 5.50 0.01 肝硬化 16 549.80±201.87 3.10 0.01 *各组与上一组比较 各组方差明显不齐，选用 多个样本比较的秩和检验 完全随机设计资料的方差分析，两两比较时选方差不齐的方法， 如Tamhane’s T2 案例 7 实验组与对照组6个月内的腹水复发率(%) 分组 n 复发时间（月） 复发率 ≤3 3~ 4~ 5~6 (%) 实验组 56 0 0 1 1 3.57 对照组 53 0 2 2 1 9.43 观察病人出院6个月内的腹水复发情况 该资料属于何种资料？应当采用何种统计方法？ 交叉设计的特点 1.节约样本含量，试验效率高。 2.可以均衡因施加处理因素的时间顺序不同对试验效应的影响。 3.每个受试对象均可接受A和B两种处理因素。 4.需用交叉设计的方差分析方法处理数据，其计算稍嫌繁琐。 5.要求两种处理因素不能相互影响。观察时