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防治研究 例5：霉酚酸酯治疗重型肝炎/肝衰竭的临床研究 例5：霉酚酸酯治疗重型肝炎/肝衰竭的临床研究 例6：不同疗法治疗手足口病的临床疗效评价 以三种自然形成的不同治疗方法作为分组依据（暴露，非随机） 例7：不同疗法治疗手足口病的临床疗效评价 三组具体不同的方法 手足口病患者诊断、纳入、排除标准 疗效评价标准 随机对照试验设计要点 研究对象：随机分组，诊断标准、纳入标准、排除标准是保证研究对象同质性的重要手段。 研究因素：不同的干预方法，应详细介绍干预方法和对照方法的具体细节。 效应指标：效应指标可以有多种选择，需根据专业目的灵活恰当采用。近期、远期；计量资料、计数资料。 科学性原则：如何实现这些原则（随机、对照、盲法、均衡评价），具体如何操作，应要重点进行设计。 预后研究 预后研究的设计 例7：大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究 早期复发 晚期复发 无复发 预后研究设计关键点 研究对象：分组，诊断标准、纳入标准、排除标准是保证研究对象同质性的重要手段。 研究因素：不同的影响预后的因素（包括自然形成的干预方法）。 效应指标：效应指标可以有多种选择，需根据专业目的灵活恰当采用。重点关注失访、与时间相结合的结局指标。 科学性原则：对照、均衡（依靠三大标准）。 三大基本要素局部深入研究 量表的信效度分析 量表的效度（validity） 内容效度：内部条目的相关分析 结构效度：因子分析 效标效度：与标准值的比较 量表的信度（reliability） 重测信度：两次测量的相关分析 内部一致性信度：可靠性分析 分半信度：可靠性分析 量表的信度（reliability） 重测信度：两次测量的相关分析 内部一致性信度：可靠性分析 分半信度：可靠性分析 三大基本要素局部深入研究 成本效果分析、 成本效用分析 卫生经济评价的设计要点 在临床研究中，不要套用管理领域的卫生经济学评价方法，需要与临床作用结合起来评价。 临床研究领域常用成本效果和成本效用分析。 成本的计算有很多停留于理论阶段，实际处理有难度时，可以采用组间均衡的原则进行处理。 研究对象的可比性是直接关系到临床研究中卫生经济学评价结果好坏的关键。 三大基本要素局部深入研究 数据挖掘研究设计要点 数据采集：信息真实性，可靠性，代表性 数据预处理：规范整齐的数据是最大的问题，事先确定标准，或者事后按标准进行数据清理。 数据挖掘：不只是描述，需要借助数据挖掘工具。也不仅是统计，统计是验证假设，数据挖掘是发现规律。 分析工具：用好工具是开展此类研究的关键。 三大基本要素整体研究 定性研究设计要点 常用德尔菲专家法：有数据、有过程。在医学研究中，一般不单独使用，常作为一个研究项目的组成部分出现。 关注研究过程，重点理解好定性研究的报告规范。 小 结 临床科研设计是从研究对象、研究因素、效应指标三个基本要素之间的相互关系出发讲述一个完整的、瑕疵尽量少的验证科研假说的故事。 瑕疵尽量少意味着如何尽可能多地体现科学性原则，同时与可行性进行有效结合。 课程总结 考试事项 临床研究的基本程序 选题 设计 观察和实验 资料整理和数据分析 总结 科研假说 证明假说 的过程 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计 课程总览 临床科研设计总论 随机对照试验 是在人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的实验性对照研究。 诊断试验 队列研究 病例对照研究 调查表设计与量表研制 数据挖掘研究设计 系统评价与meta分析 卫生经济学评价 定性研究 数据管理 项目申请书撰写 课程总览 临床科研设计总论 随机对照试验 诊断试验 队列研究 病例对照研究 调查表设计与量表研制 数据挖掘研究设计 系统评价与meta分析 卫生经济学评价 定性研究 数据管理 项目申请书撰写 重复测量、交叉设计、析因设计、协方差分析、CMH卡方等统计方法） ROC曲线分析 生存分析、COX回归 Logistic回归 信度、效度分析 关联规则、决策树、聚类分析、判别分析、类神经网络 设计的主要内容 1.科研目的和理论假设的成立 2.确立研究设计方案 3.研究对象的选择 4.估算合适的样本量 5.确定研究的观察指标和观察期限 6.确定正确的资料分析方法根据资料特征选择正确的资料分析方法。 7.严格的质量保证措施(要有控制各种偏倚和混杂的措施。) 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体，按照研究设计所规定的纳入和排除标准募集合格的研究对象样本，以确保研究对象的可靠性。诊断标准,纳入标准,排除标准 研究对象 研究因素 效应指标 解释专业问题 非研究因素 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象