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转化医学快讯 2016 年第18 期 （总第18 期） 目 录 前沿进展 Cancer Res ：新化疗药物特异性杀伤抗药肿瘤2 Nat Commun ：成功应用干细胞疗法延缓小鼠亨廷顿氏病进展2 Nat Bio ：开发穿过血脑屏障进行基因治疗的新方法3 Nat Chem Biol ：铜或提供肥胖研究新靶点3 Immunity ：自然杀伤细胞也有记忆力4 Cell ：酶DNASE1L3 或可用来治疗狼疮等自身免疫疾病4 J Immunol ：MMP-25 金属蛋白酶调节NF-KB 信号5 新药研发 FDA 批准首个霍乱疫苗Vaxchora 6 欧盟批准罗氏Avastin 联合Tarceva 一线治疗EGFR 激活突变型NSCLC 6 英国上市首个遗传性凝血因子X 缺陷药物Coagadex 6 国内首个第三代EGFR 抑制剂艾维替尼正式提交II/III 期临床申请6 （周刊，内部参考） 出版日期：2016 年 06 月 13 日 021778045 1 转化医学快讯 2016 年第18 期 （总第18 期） 前沿进展 特异性杀伤作用，或 Cancer Res ：新化疗药物特异性 将为患有该类肿瘤 杀伤抗药肿瘤 的病人提供一个更 好的治疗选择。 美国和韩国的科学家们发现一种具有 A novel 基因毒性的小分子能够对存在DNA 错配修 chemotherapeutic agent 复机制缺陷的癌细胞发挥特异性杀伤作用。 to treat tumors with DNA 该研究为癌症的精准治疗提供了一种新选 mismatch repair deficiencies /content/early/2016 择。 /06/04/0008-5472.CAN-15-2974.long 研究人员利用具有基因毒性的小分子 干扰癌细胞的分裂是开发化疗药物的一个 Nat Commun ：成功应用干细 主要目标，但是存在DNA 错配修复缺陷的 胞疗法延缓小鼠亨廷顿氏病进展 癌细胞会对大多数传统化疗药物产生抵抗。 在这项最新研究中，研究人员发现一种叫做 美国罗切斯特大学研究人员成功地利 baicalein 的小分子能够特异性杀伤存在 用健康人类脑细胞延缓了亨廷顿氏病小鼠 DNA 错配修复缺陷的癌细胞。 模型的疾病进展，缓解了疾病症状。 他们首先发现 baicalein 能够优先结合 在这项最新研究中，研究人员利用胚胎 发生错配的 DNA ，并通过错配修复依赖性 干细胞以及从脑组织中获得的神经胶质祖 机制诱导 DNA 损伤应答。MutSα是参与 细胞进行了一系列实验，他们将分离得到的 DNA 错配修复的一个关键蛋白，研究人员 细胞植入亨廷顿小鼠模型的纹状体，与之前 发现在存在MutSα的细胞中，baicalein 能够 研究结果一致，研究人员观察到神经胶质祖 与 MutSα结合解除其与 CHK2 的相互作用