新药临床试验Ⅱ、Ⅲ期临床试验方案的设计及衔接.pdfVIP

新药 临床试验 中 、 期 临床 试验方案 的设计及衔接 北京大学第一 医院医学统计室 姚 晨 “ ” 药 品注册管理 办法 规定 第二 十五条 期 临床试验 治疗作用摸索阶段 。 其 目的是摸索药物对 目标适应症患者 的治疗作用和安全性 , 也包括为 期临床 试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据 。 此阶段 的 研 究设计可 以根据具体 的研 究 目的 , 采用多种形式 , 包括 随机盲法对照临床试验 。 期 临床试验 治疗作用确证 阶段 。 其 目的是进一 步验证 药物对预期适应症患者 的治疗作用和安全性 , 并为利 益与 风 险关系 的评价提供依据 , 最终为药物注册 申请获得批准 提供充分的依据 。 试验一般是具有足够样本量 的随机盲法 对照试验 。 探索性试验 主 目 是 风 益 药 临 验的 要 标 寻找 否存在其 险 效 物 床试 是 比可接受 的, 用法与用量安全有效 的药物 , 同时也要确 定可能 由该药受益 的特定对象及使用适应症。 为达到 以 。 上 总体 目标 , 需要设计一 系列 的临床研究 探索性试验应有清晰和 明确 的 目标 。 探索性试验有时需 要更为灵活可变 的方法进行设计并对数据进行探索性分 析 , 以便根据逐渐积累 的结果对后期的确证性试验设计 提供相应 的信息。 一 一 © 1994-2010 China Academic Journal Electronic Publishing House. All rights reserved. 确证性试验 , 一种 先提 出假设 对 行检 随 对照试验 事 并 其进 验 的 机 。 以说 明所开发的药物对临床是有益 的 因此 , 对涉及药 物临床有效性和安全性 的每一个关键性 的问题 需要通过 一 系列确证性试验予 以充分 的回答 。 为药物有效性和安 全性提供有力证据 。 临床试验方案 的 重要性与主要 内容 重要性 是临床试验 的主要文件