干细胞对肝脏疾病的治疗现状及前景.PDFVIP

( ) 2015 2 5 1 Chin J Cell Stem Cell (Electronic Edition), Feb 2015,Vol. 5, No. 1 中华细胞与干细胞杂志 电子版 年 月第 卷第 期 1 •专家论坛• 干细胞对肝脏疾病的治疗现状及前景 韩英 一、国内外干细胞研究与应用现状 移植之需。2011 年 7 月，韩国食品药品管理局宣布， 干细胞生物学兴起为包括终末期肝病在内的 准许由 FCB-Pharmicell 公司开发的心脏病治疗药 多种难治性人类疾病治疗带来新的希望。干细胞具 物Hearticellgram-AMI 自7 月 1 日起投放市场销售。 有高度的自我更新及多向分化潜能。自我更新特 2012 年年初，韩国食品药品厅表示，批准 Medi-post 性使得干细胞可以成为一个源源不竭的细胞库，克 公司的软骨再生治疗药物 Cartistem 和 Anterogen 服了肝细胞增殖能力有限的问题；多向分化潜能赋 的肛瘘治疗药物 Cuepistem 等的生产许可。 予干细胞一定的可塑性，分化为具有功能的肝细胞。 在我国，依据国家中长期科技发展规划和社会 在体外，将干细胞诱导分化为肝细胞，可以解决生物 经济发展需求，为了加快干细胞治疗技术的临床转 人工肝种子细胞来源困难的问题。在体内，将干细 化与应用，争取在关键技术研究方面取得重大突破， 胞经肝动静脉回输入肝脏，从一定程度上提高终末 加速干细胞研究的进程，提高中国在国际干细胞研 期肝病患者的肝脏功能，有效改善终末期肝病患者 究领域的地位和影响，科技部于 2010 年投入 1.3 亿 的临床症状。免疫平衡被打破是肝脏发生损伤及纤 元设立了“十二五”863 计划生物和医药技术领域“干 维化的基础，研究发现干细胞尤其是间充质干细胞 细胞治疗技术临床转化及应用研究”主题项目。主 （mesenchymal stem cell, MSC）不仅具有向肝细胞 要目标是：重点突破 4 ~ 5 项支撑临床应用产品开 分化的潜能，还具有免疫调节功能。通过改善肝脏 发的干细胞多能性标记物发掘、临床级干细胞分离 的局部免疫微环境，从而改善免疫反应导致的肝损 鉴定、培养扩增和保存复苏等关键技术。建立干细 伤。干细胞的这些特性使得干细胞在治疗肝病领域 胞技术与产品临床研究示范基地，力争 5 ~ 10 项治 具有无限的应用前景。 疗性干细胞技术和产品获得临床试验批文或临床准 截止 2014 年 10 月，在 clinicaltrial 网站注册的 入，并按国际标准进行规范化临床试验研究。建立 “干细胞”相关临床试验项目已达4 651 项，被尝试 并完善国家干细胞治疗产业链，充分发挥研究院所 用于各种难治性疾病的治疗。部分研究经过 3 期临 和大学在自主创新、源头创新研究中的骨干、核心作 床试验后，已经作为产品上市 , 可规范用于疾病的治 用，加强基础性研究成果向应用性研究转化，促进产 疗。目前，国际上已批准多款干细胞产品上市，2008 学研与临床应用的紧密结合，推动干细胞技术与产 年，Osiris 的干细胞产品 Prochymal 在美国上市，主 品的临床应用和产业化。此外，“重大新药创制”科 要用于移植物抗宿主病和克隆恩病。该产品于 2012 技重大专项“十二五”实施计划 2014 年新增课题申 年获加拿大药监局批准上市，被称为是世界首个干 报指南中，也提出建议将干细胞药物作为生物